支配著肌纖維的運動神經(jīng)元是運動活動的必要條件。在許多疾病中，運動神經(jīng)元退化是導(dǎo)致患者癱瘓和死亡的重要原因。來自法國巴黎干細(xì)胞療法及單基因疾病研究所（I-Stem - Inserm/AFM/UEVE）的研究人員，與法國國家科學(xué)研究院（CNRS）和巴黎笛卡爾大學(xué)合作近期開發(fā)出了一種新的方法，其能夠在僅14天內(nèi)更好地控制人類多能干細(xì)胞分化，由此生成不同的運動神經(jīng)細(xì)胞群。

這項發(fā)表在11月10日《自然生物技術(shù)》（Nature Biotechnology）雜志上的研究，將使得擴(kuò)大生成這些神經(jīng)元變?yōu)榭赡?，并促使在對運動系統(tǒng)疾病，例如嬰兒脊髓性肌萎縮癥或肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）的探索過程中取得更快速的進(jìn)展。

人類多能干細(xì)胞具有生成機(jī)體所有細(xì)胞的能力。能夠了解及在體外控制它們的分化潛力，將為再生醫(yī)學(xué)以及推進(jìn)病理生理機(jī)制研究，以及尋求治療策略提供前所未有的機(jī)遇。然而，不能用人類多能干細(xì)胞以一種有效的、定向的方式來獲得運動神經(jīng)元一類的專門細(xì)胞，往往限制了這些臨床應(yīng)用的開發(fā)與實現(xiàn)。這一低效性部分歸因于對控制這些細(xì)胞分化的分子機(jī)制理解不足。

在這篇文章中，研究人員開發(fā)出了一種創(chuàng)新的方法來研究人類干細(xì)胞的分化，并由此以一種最優(yōu)的方式生成了許多類型的細(xì)胞。

I-Stem研究所研究人員Cécile Martinat說：“人類多能干細(xì)胞定向分化往往是一個漫長而低效的過程。獲得運動神經(jīng)元便是這種情況，運動神經(jīng)元在許多的疾病中均受到影響?，F(xiàn)在，采用我們的方法在14天內(nèi)便可獲得這些神經(jīng)元，以往則比這要慢兩倍，且很難達(dá)到同質(zhì)性。”

為了實現(xiàn)這樣的結(jié)果，研究人員研究了控制胚胎發(fā)育的一些分子的互作。這些研究使得更好地了解發(fā)育過程中支配這些神經(jīng)元生成的機(jī)制，以及開發(fā)出最佳的“配方”來有效、快速地生成神經(jīng)元變?yōu)榱丝赡堋?/span>

Inserm研究所Cécile Martinat研究小組的Stéphane Nedelec說：“現(xiàn)在我們能夠生成并由此研究一些運動神經(jīng)元退化疾病中不同程度受累的不同神經(jīng)細(xì)胞群。我們計劃研究一下某些神經(jīng)元受到影響，而另一些神經(jīng)元受到保護(hù)的原因。”

在中期內(nèi)，這種方法應(yīng)該會推動開發(fā)出一些針對嬰兒脊髓性肌萎縮癥或是肌側(cè)索硬化癥等癱瘓性疾病的治療方法。“能夠快速獲取大量的神經(jīng)元對于測試相當(dāng)數(shù)量的藥物，以鑒別出能夠阻止運動神經(jīng)元死亡的藥物將非常有用，”Cécile Martinat說。