骨質(zhì)疏松是一種系統(tǒng)性骨病，其特征是骨量下降和骨的微細(xì)結(jié)構(gòu)破壞。骨質(zhì)疏松患者的骨骼很脆，面臨著更大的骨折危險(xiǎn)，輕微創(chuàng)傷甚至無外傷都有可能引發(fā)骨折。骨質(zhì)疏松癥是一種多因素導(dǎo)致的慢性疾病。在骨折發(fā)生之前，通常沒有特殊的臨床表現(xiàn)。女性骨質(zhì)疏松患者多于男性，常見于絕經(jīng)后婦女和老年人。近年來，我國的骨質(zhì)疏松發(fā)病率正處于上升趨勢。

骨髓基質(zhì)干細(xì)胞的自我更新能力和成骨分化能力會隨著年齡增長不斷下降，這是導(dǎo)致骨質(zhì)疏松的重要原因。近年來，研究者們開始嘗試通過RNA干擾（RNAi）促進(jìn)骨骼形成，進(jìn)而對骨質(zhì)疏松進(jìn)行治療。不過人們對這種策略的安全性和有效性還存有比較大的顧慮，這主要是因?yàn)槿狈?/span>成骨細(xì)胞特異性的siRNA直接遞送系統(tǒng)。

香港浸會大學(xué)和軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院的科學(xué)家們通過Cell-SELEX篩選，找到了能夠特異性靶標(biāo)大鼠和人類成骨細(xì)胞的適體CH6。他們將CH6適體與功能化的脂質(zhì)納米顆粒（LNP）結(jié)合起來，封裝能夠促進(jìn)成骨的Plekho1 siRNA（即CH6-LNPs-siRNA）。這一成果發(fā)表在二月九日的Nature Medicine雜志上，文章的通訊作者是香港浸會大學(xué)中醫(yī)藥學(xué)院的張戈（Ge Zhang）博士、呂愛平（Aiping Lu）教授以及軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院放射與輻射醫(yī)學(xué)研究所的張令強(qiáng)（Lingqiang Zhang）研究員。

研究人員發(fā)現(xiàn)，CH6能在體外實(shí)驗(yàn)中，幫助成骨細(xì)胞通過巨胞飲選擇性攝取Plekho1 siRNA。在骨質(zhì)疏松和健康的鼠類中，CH6能加強(qiáng)成骨細(xì)胞特異性的Plekho1基因沉默，促進(jìn)骨骼形成，改善骨微結(jié)構(gòu)，增加骨量和增強(qiáng)骨骼機(jī)械性能。這項(xiàng)研究向人們展示，適體-功能化LNP可以更好的遞送siRNA，并由此促進(jìn)骨骼形成。