提高基因組編輯與藥物

日期：2015-07-21 11:25:27

一個近幾年所取得的最令人興奮的科學進步是CRISPR - 精確編輯細胞的基因組中的能力。然而，雖然這種方法具有令人難以置信的潛力，該方法是極其低效的。幸運的是，科學家在格拉德斯通研究所已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了一種方法，以提高CRISPR與引進的幾個關鍵化合物的效率。

“目前，有一個權(quán)衡CRISPR：該技術(shù)是非常精確的，但也是非常低效的，”第一學者陳宇，博士后在格拉德斯通研究院說。“我們通過引入小分子，其能夠保持該技術(shù)的精度，同時提高其工作效率提高了這一點。”

在CRISPR，蛋白質(zhì)被輸送到該切斷的基因組中在確切指定的位置的單元。細胞的DNA然后和保險的缺陷基因一起后取出，或科學家可以插入新基因在舊的地方，取代壞的DNA為好。

研究人員，與共同資深學者雷齊斯坦利博士，斯坦福大學合作，成功地確定了兩個小分子顯著提高新基因信息插入到細胞的DNA。在他們的搜索中，科學家們還發(fā)現(xiàn)了兩種化合物抑制，但插入缺失提升的DNA，這兩個過程是在細胞競爭的行為。

值得注意的是，研究人員能夠做到這一點的基因組操縱在幾個不同的細胞系，其中包括誘導的多能干細胞和組織特異性細胞。這是特別重要的，因為它表明，該方法可以在多種細胞類型可以用來創(chuàng)建疾病模型，并有助于新的疾病特異性治療劑的發(fā)現(xiàn)。

在格萊斯頓的資深調(diào)查員說，這一發(fā)現(xiàn)的潛力超出改善CRISPR的效率。“這項研究是第一次證明，我們可以利用小分子成功操縱基因組工程。這給了我們更大的能力，使我們能夠調(diào)整機制，并把它用化學品控制開啟或關閉，這是對調(diào)節(jié)基因組編輯有重要意義的過程“。