布萊根婦女醫(yī)院（Brigham and Womens Hospital）的研究人員開發(fā)了一種有效遞送基因療法的新載體。他們將這一技術(shù)用于三陰乳腺癌的臨床前模型，使腫瘤縮小了近90%。這項(xiàng)研究發(fā)表在十二月七日的Nature Materials雜志上。

乳腺癌是女性中最常見、也最嚴(yán)重的惡性腫瘤之一。40-60歲之間、絕經(jīng)期前后的婦女發(fā)病率較高，僅約1-2%的乳腺患者是男性。這種惡性腫瘤通常發(fā)生在乳腺上皮組織，會嚴(yán)重影響女性的身心健康乃至危及生命。乳腺癌發(fā)生轉(zhuǎn)移是導(dǎo)致患者死亡的主要原因。三陰乳腺癌是乳腺癌中最兇險(xiǎn)的一種，大約占乳腺癌的16%。

研究人員將水凝膠和自組裝的納米顆粒結(jié)合起來，納米顆粒包含兩種抑制和靶標(biāo)腫瘤組織的microRNA。MicroRNA（miRNA）是長約22nt的非編碼RNA，這些小RNA在天然細(xì)胞中大量存在，它們能與靶基因的mRNA配對，在轉(zhuǎn)錄后水平上調(diào)控目標(biāo)基因的表達(dá)。大量研究表明，microRNA控制著胚胎發(fā)育、細(xì)胞分化、器官生成等重要的生物學(xué)過程，對于正常發(fā)育、細(xì)胞生長和生物行為非常關(guān)鍵。

研究人員開發(fā)的這種載體可以進(jìn)行局部注射，增加局部腫瘤位點(diǎn)的藥物劑量，同時減少藥物在腎臟、肝臟和其他器官累積的風(fēng)險(xiǎn)。這種方式注射的納米藥物在小鼠模型中表現(xiàn)出很高的特異性和很強(qiáng)的抗癌能力，大大延長了小鼠的生存時間。其癌癥治療效果遠(yuǎn)勝于傳統(tǒng)的化療藥物。

“癌癥往往被視為需要系統(tǒng)治療的全身性疾病，但我們發(fā)現(xiàn)局部治療其實(shí)非常強(qiáng)效，”文章的資深作者Natalie Artzi博士說。“我們獲得了非常顯著的結(jié)果，展現(xiàn)了局部、持續(xù)遞送納米藥物的效力，以及基因療法在癌癥治療領(lǐng)域的潛力。”

研究人員指出，這一技術(shù)也可以用來遞送其他microRNA組合或者其他類型的遺傳物質(zhì)（比如反義DNA或siRNA），并由此治療一系列疾病。下一步，研究人員將在較大的動物模型中測試該技術(shù)的生物相容性和治療效果。他們還打算篩選其他有治療潛力的microRNA和癌癥療法，將其結(jié)合起來進(jìn)一步改善癌癥的治療。