據(jù)最新一期《自然·化學(xué)生物學(xué)》報(bào)道，美國(guó)斯克里普斯研究所科學(xué)家開發(fā)出可對(duì)抗RNA（核糖核酸）造成的疑難雜癥的多種精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)方法。

RNA執(zhí)行細(xì)胞中數(shù)以千計(jì)的基本功能，但很多RNA以非受控方式行動(dòng)并引發(fā)疾病。幾十年來，科學(xué)家一直試圖開發(fā)出以RNA為靶標(biāo)的候選藥物，但往往受阻于無法達(dá)到足夠的選擇性（以減少潛在副作用）和效力。

斯克里普斯研究所的最新研究首次為克服上述障礙提供了多種解決方案。研究表明，小分子可通過設(shè)計(jì)使其只找出并摧毀可致病的RNA。此外，研究人員還開發(fā)了新的化學(xué)方法，利用致病RNA作為催化劑在需要部位合成藥物。

此項(xiàng)研究成果對(duì)RNA疾病具有廣泛的影響，特別是對(duì)強(qiáng)直性肌營(yíng)養(yǎng)不良1型疾病效果明顯。強(qiáng)直性肌營(yíng)養(yǎng)不良是一種無法治愈的遺傳疾病，會(huì)造成肌肉逐漸萎縮無力。這種疾病由一種被稱為“三聯(lián)體重復(fù)”的RNA缺陷引起，即胞嘧啶、尿嘧啶、鳥嘌呤三個(gè)核苷酸可多次復(fù)制。

在許多遺傳疾病中，會(huì)存在問題基因的兩個(gè)副本：一個(gè)引起疾病的突變副本，一個(gè)細(xì)胞生存所需的正常副本。對(duì)致病基因產(chǎn)物進(jìn)行選擇性識(shí)別是一大醫(yī)學(xué)難點(diǎn)。新研究表明，新設(shè)計(jì)的小分子可選擇性識(shí)別出比正常短基因大得多的與疾病相關(guān)的重復(fù)等位基因。

研究人員開發(fā)了共價(jià)結(jié)合、切割、成像等數(shù)種方法來創(chuàng)建等位基因選擇性小分子，用以尋找致病基因產(chǎn)物。所有方法均可精確識(shí)別毒性的三聯(lián)體重復(fù)，而且可將這些突變重復(fù)作為唯一目標(biāo)。此項(xiàng)研究還為通過成像跟蹤疾病細(xì)胞中的RNA運(yùn)動(dòng)提供了一種創(chuàng)新方法。