治舞蹈病或從豬身上突破
日期：2010-09-19 15:05:18
如今，“舞蹈病”患者終于看到了一線希望。由中科院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院研究員、華南干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)研究所副所長賴良學(xué)博士領(lǐng)銜的科研團(tuán)隊與美國愛默瑞大學(xué)教授李曉江、南方醫(yī)科大學(xué)教授顧為望合作，成功獲得了人類亨廷頓舞蹈癥的轉(zhuǎn)基因豬模型，并首次在轉(zhuǎn)基因豬大腦中發(fā)現(xiàn)與人類亨廷頓舞蹈癥患者腦中類似的神經(jīng)細(xì)胞凋亡現(xiàn)象。這是該領(lǐng)域里一次世界性的突破。該研究成果近日在國際權(quán)威雜志《Human Molecular Genetics》（《人類分子遺傳學(xué)》）上發(fā)表。
“我們最大的成功是讓豬患上了亨廷頓舞蹈癥，讓醫(yī)藥研發(fā)者有了可以不斷反復(fù)試驗的模型，從而推動治療這種病的藥物研發(fā)進(jìn)程?！辟嚵紝W(xué)表示。
亨廷頓舞蹈癥：
公認(rèn)“無解”廣州也有病例
亨廷頓舞蹈癥（Huntington chorea)是一種緩慢起病的遺傳性神經(jīng)退化疾病。由于控制運動的神經(jīng)元發(fā)生病變，導(dǎo)致動作不能控制?！氨会t(yī)學(xué)界公認(rèn)為‘無解’，在世界范圍內(nèi)都被定為‘不治之癥’。”
“亨廷頓舞蹈癥是手甩腳甩，像在跳舞?！辟嚵紝W(xué)解釋，“發(fā)病年齡一般在35~45歲之間，一般在發(fā)病10~15年后便會死亡。白種人最容易得這種病，發(fā)病率是萬分之七。中國人也有一定的發(fā)病人群，但具體數(shù)目還沒有統(tǒng)計。這種病有遺傳性。”
成果：醫(yī)藥研究有了可反復(fù)試驗的模型
賴良學(xué)說，由于亨廷頓舞蹈癥在白種人發(fā)病率較高，西方人對這種病的研究投入非常大。
“目前，研究這種病最重要的難關(guān)之一是‘造’出這種病來，并在大動物上做出模型，讓研究者能夠反復(fù)觀察這種病的癥狀和發(fā)病機(jī)制，并進(jìn)行治療藥物和手段的試驗?！彼f，此前國際上其他科學(xué)家曾試圖建立亨廷頓舞蹈病的大動物模型，均未成功。
賴良學(xué)回國后，就和他領(lǐng)銜的研究團(tuán)隊投入了建立亨廷頓舞蹈病的豬模型的研究。目前，他們已成功獲得6頭亨廷頓舞蹈癥轉(zhuǎn)基因豬。
“通俗地解釋，我們最大的成功是讓豬患上了亨廷頓舞蹈癥，讓醫(yī)藥研究者有了可以不斷反復(fù)試驗的模型，從而推動了治療這種病的藥物的研發(fā)進(jìn)程?！辟嚵紝W(xué)說，他們下一個目標(biāo)就是培育發(fā)病機(jī)制跟人類更接近的猴模型。
至于患者離受惠于這一研究成果還有多遠(yuǎn)，賴良學(xué)說，那還要看醫(yī)藥研究者利用這個豬模型的研發(fā)進(jìn)度?！澳壳?，已經(jīng)有美國的一些研究機(jī)構(gòu)對這個模型感興趣了?！?nbsp;
貢獻(xiàn)：為建立老年癡呆癥和帕金森病大動物模型提供技術(shù)基礎(chǔ)
賴良學(xué)說，這一研究成果的意義還在于，證明了神經(jīng)性疾病都可以在豬身上做試驗?！瓣P(guān)于這類疾病的疫苗、藥物都可以在豬身上試驗。否則，即使研發(fā)出了藥物，也不知在什么動物身上來試驗?！?nbsp;
此外，亨廷頓舞蹈病豬模型的建立，也為建立老年癡呆癥和帕金森病大動物模型提供了技術(shù)基礎(chǔ)。
“舞蹈病是單基因控制的，”賴良學(xué)說，“老年癡呆癥和帕金森病是多基因控制的，因而相對來說，建立豬模型會比較難，但兩者在技術(shù)上是平行的，我們還是可以用同樣的辦法來建立老年癡呆癥和帕金森病的豬模型。”
接下來，賴良學(xué)和他的團(tuán)隊將做老年癡呆癥和帕金森病的豬模型?！叭绻晒?，意義會更大，因為這兩類病癥的患病人群更多。”
成都一家族
9人死于此病
據(jù)2010年1月27日的《成都商報》報道，川大華西醫(yī)院神經(jīng)外科，一名32歲的女子患上了亨廷頓舞蹈病。2006年起，她走路時的搖動幅度很大，經(jīng)常往前走一步退兩步。去年初，她的“舞蹈”幅度變得更大，完全不能自行走路，只有靠人扶著走。由于舌頭不停攪動，只能吞下少量的稀飯、米湯和蛋花等。
這種致命舞蹈病已經(jīng)奪取了她們家族兩代共9條命。10年前，該女子的母親因同樣癥狀去世；25年前，她的外公也是因同樣的癥狀去世；她母親和外公這兩代人，整個家族共有23個成員，其中已有9人死于此病，還有3人病重。如今第三代又“起舞”了。
