通過(guò)移植成體干細(xì)胞治療甚至治愈老年性黃斑變性，近期獲得重要的臨床進(jìn)展。該研究已于3月25日發(fā)表在Stem  Cells上，喬治敦大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的研究人員已經(jīng)首次證實(shí)具有將人類(lèi)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞培育成視網(wǎng)膜細(xì)胞的能力。 

    老年性黃斑變性又稱(chēng)年齡相關(guān)性黃斑變性(AMD)，主要表現(xiàn)為視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞對(duì)視細(xì)胞外節(jié)盤(pán)膜吞噬消化能力下降，結(jié)果使未被完全消化的盤(pán)膜殘余小體潴留于基底部細(xì)胞原漿中，并向細(xì)胞外排出，沉積于Bruch膜，形成玻璃膜疣。由于黃斑部結(jié)  構(gòu)與功能上的特殊性，此種改變更為明顯。玻璃膜疣也見(jiàn)于正常視力的老年人，但由此繼發(fā)的種種病理改變后，則導(dǎo)致黃斑部變性發(fā)生。本病大多發(fā)生于45歲以上，其患病率隨年齡增長(zhǎng)而增高，是當(dāng)前老年人致盲的重要疾病。目前的一些治療手段只能延緩病情的進(jìn)展，無(wú)法最終治愈。人類(lèi)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(hiPS)的發(fā)現(xiàn)開(kāi)辟了治療退化性疾病的新的治療途徑，如治療AMD，通過(guò)移植人自身的干細(xì)胞以產(chǎn)生新的組織和細(xì)胞。

    對(duì)于AMD疾病的移植可行性，研究人員首次弄清楚了如何發(fā)揮hiPS的作用，并使其擁有原視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞(RPE)的特性。視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞的死亡，會(huì)導(dǎo)致AMD。喬治敦大學(xué)科學(xué)家主持的該研究使得  AMD再生醫(yī)學(xué)方面獲得重要的突破。GUMC生物化學(xué)與分子細(xì)胞生物系助理教授，該項(xiàng)研究的首席作者Nady  Golestaneh博士說(shuō)，首次培育的hiPS-RPE細(xì)胞，已具備了RPE細(xì)胞的功能和特性，可以成為治療AMD視網(wǎng)膜再生治療的重要選擇。

    Golestaneh及其同事采用已建立的實(shí)驗(yàn)室干細(xì)胞系，發(fā)現(xiàn)在特定環(huán)境下由hiPS培育的RPE，在離子轉(zhuǎn)運(yùn)、膜電位、血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子分泌以及基因表達(dá)模式方面與正常眼睛的RPE相類(lèi)似。然而，我們也發(fā)現(xiàn)了一些問(wèn)題。她解釋道，來(lái)自于hiPS的RPE細(xì)胞呈現(xiàn)快速端?？s短，DNA的染色體損傷，以及p21表達(dá)的提高引起細(xì)胞生長(zhǎng)停滯。這可能是由于iPS細(xì)胞重組過(guò)程中，皮膚成纖維細(xì)胞的基因中病毒的隨機(jī)整合。因此，無(wú)病毒iPS細(xì)胞的產(chǎn)生及其分化至RPE細(xì)胞成為這些細(xì)胞在臨床應(yīng)用上的必要步驟。

    這項(xiàng)研究中將開(kāi)始著重培育安全且可行的hiPS演化體細(xì)胞?？偠灾@對(duì)于再生醫(yī)學(xué)的發(fā)展而言是重要的一步。