新技術“剪貼”基因治療遺傳病

日期：2011-06-28 08:25:44

美國研究人員6月26日在英國《自然》雜志上報告說，他們在實驗鼠體內(nèi)實現(xiàn)了通過“剪切”和“粘貼”基因來治療血友病。這一技術有望用于治療其他遺傳病。

英國《自然》雜志網(wǎng)站刊登報告說，美國費城兒童醫(yī)院等機構的研究人員用這種方法有效治療了患有血友病的實驗鼠。血友病是由基因變異引起的一種遺傳病，患者血液中缺少凝血物質(zhì)，往往有個小傷口就會流血不止，通常只能采取注射凝血物質(zhì)的方法來進行治療。本次研究中的實驗鼠患有乙型血友病，是由基因變異導致肝臟細胞不能產(chǎn)生一種凝血物質(zhì)引起。

研究人員用病毒作為載體，將一種名為“鋅指核酸酶”的物質(zhì)送入活體實驗鼠的肝臟細胞中。鋅指核酸酶是基因?qū)W中所用的“剪刀”，可用于剪斷DNA（脫氧核糖核酸）鏈條，研究人員用它精確地剪除了細胞DNA中基因序列上發(fā)生變異的部分。隨后，再用病毒作為載體，將一段正確的基因序列送入細胞中，細胞在修復DNA鏈條的同時也就“粘貼”好了正確的基因序列。

結果顯示，用這種方法治療的實驗鼠，體內(nèi)相應凝血物質(zhì)的量可恢復到正常數(shù)量的5%左右，其血液也能較快自行凝結。領導研究的凱瑟琳·海伊說，在相應凝血物質(zhì)的量恢復到5%的情況下，血友病癥狀已大大減輕，如果不是動手術等情況，一般不會出現(xiàn)嚴重的出血不止現(xiàn)象。

此前研究人員只對試管中的細胞“剪貼”過基因，這是首次成功在活體動物體內(nèi)進行類似操作。經(jīng)過8個月的觀察，實驗鼠肝臟未出現(xiàn)異常。研究人員因此認為，本次成果原則上證明了基因“剪貼”療法的有效性，將來也許可用于治療多種遺傳疾病。