北京腫瘤醫(yī)院腎癌黑色素瘤病區(qū)郭軍教授等新近刊發(fā)在國(guó)際權(quán)威腫瘤雜志Journal  of  Clinical  Oncology（JCO）(最新影響因子18.97)上的題為《Phase  II,  Open-Label,  Single-Arm  Trial  of  Imatinib  Mesylate  in  Patients  With  Metastatic  Melanoma  Harboring  c-Kit  Mutation  or  Amplification》的報(bào)告顯示：經(jīng)Ⅱ期臨床研究證實(shí)，伊馬替尼治療c-Kit基因突變轉(zhuǎn)移性黑色素瘤，可獲得較高的總緩解率（23.3%）和疾病控制率（54%）。  

郭軍教授及其團(tuán)隊(duì)在該項(xiàng)II期臨床研究中評(píng)價(jià)了43例患者（均為c-Kit基因突變或擴(kuò)增的轉(zhuǎn)移性黑色素瘤患者）總體的無(wú)疾病進(jìn)展生存（PFS）、總反應(yīng)率（ORR）和總生存（OS）。結(jié)果顯示：6個(gè)月的無(wú)疾病進(jìn)展生存率為36.6%，中位無(wú)疾病進(jìn)展生存為3.5個(gè)月。1年總生存率為51.0%，中位總生存為14.0個(gè)月，PR或SD患者總生存為15個(gè)月，疾病進(jìn)展者為9個(gè)月（P=0.036）。相關(guān)工作在2010年美國(guó)癌癥年會(huì)上進(jìn)行了專題討論，該結(jié)果已于近期在JCO雜志正式發(fā)表。

此前曾有三位研究者對(duì)未經(jīng)選擇的89例轉(zhuǎn)移性黑色素瘤患者使用伊馬替尼治療，結(jié)果僅有一例患者疾病緩解。后來證明此例獲得緩解的患者是一個(gè)c-Kit基因突變的肢端黑色素瘤患者。在郭軍教授主持的這項(xiàng)研究中，入組患者均為c-Kit基因突變和（或）c-Kit基因拷貝數(shù)擴(kuò)增患者。與未經(jīng)選擇患者中進(jìn)行的試驗(yàn)結(jié)果相比，這項(xiàng)研究結(jié)果非常令人振奮，這些患者多為Ⅳ期、化療失敗患者，目前尚無(wú)標(biāo)準(zhǔn)治療。據(jù)此推論，未來可能可以將黑色素瘤患者按分子分型進(jìn)行分類，之后再根據(jù)突變特點(diǎn)選擇合適的個(gè)體化靶向治療，如BRAF突變患者可使用PLX4032，c-Kit突變患者可選擇伊馬替尼，從而逐步地解決整個(gè)黑色素瘤的治療問題。

郭軍教授的這一臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和結(jié)果為中國(guó)黑色素瘤患者的個(gè)體化靶向治療提供了新的思路，也向其他腫瘤治療專家及與腫瘤抗?fàn)幦巳赫宫F(xiàn)出了令人振奮的腫瘤治療前景。