近日來自麻省先進細胞科技公司（Advanced Cell Technology）的研究人員利用人類胚胎干細胞(hESC)治療了兩名患有不同退化性眼疾病的患者，初期數(shù)據(jù)表明hESC治療不僅安全，且顯示出了一些治療效力。相關(guān)研究論文發(fā)布在世界上最悠久且最受重視的同行評審性質(zhì)的醫(yī)學(xué)雜志《柳葉刀》（The Lancet）上。

2010年干細胞研究的領(lǐng)頭公司美國杰龍（Geron）生物醫(yī)藥公司曾率先啟動了全球首例hESC治療臨床試驗，然而因所需費用過高，在2011年的11月Geron宣布終止了這一干細胞試驗計劃，給干細胞醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域蒙上了一層陰影。此次，ACT公司的新成果為干細胞研究帶來了樂觀新希望。

“這是一個里程碑式的成果，將為該領(lǐng)域帶來極大的鼓舞，并為許多家庭承諾了新希望，”波士頓兒童醫(yī)院干細胞移植計劃主管George Daley（未參與這一研究）說：“不過這些仍是非常初期的非控性及非盲性試驗，在正式宣布取得成功前我們還需要開展大量的工作以了解這種新治療策略的安全性和有效性。”

ACT公司當前在美國正開展兩項臨床試驗研究，針對治療兩種退行性眼疾?。焊尚阅挲g相關(guān)性黃斑變性（Dry age-related macular degeneration，AMD）和少年型黃斑營養(yǎng)不良（Stargardt?。Ｇ罢咧饕奂袄夏耆?，后者則是一種通常在兒童期發(fā)病的遺傳性疾病。這兩種疾病均可引起視網(wǎng)膜色素上皮（RPE）功能損害，從而導(dǎo)致失明。

用新的干細胞層來取代功能損害的RPE從而阻止疾病惡化是ACT公司首席科學(xué)官Robert Lanza及加州大學(xué)Jules Stein眼科研究所的同事們的主要目標。此次，他們將hESCs誘導(dǎo)生成了早期骨細胞和神經(jīng)組織細胞，隨后這些細胞分化形成了視網(wǎng)膜上皮細胞，其純度超過99%。研究人員將大約5萬個分離出來的視網(wǎng)膜上皮細胞注入到兩名患者的視網(wǎng)膜下，其中一名老年女患者在其70多歲時患上了干性年齡相關(guān)性黃斑變性，而另一名中年女患者則患有Stargardt病，因而導(dǎo)致了二者失明。

4個月后，研究人員發(fā)現(xiàn)RPE已被注入的視網(wǎng)膜上皮細胞完全取代，他們對兩名女性患者進行了一些基礎(chǔ)測試例如通過閱讀視力表來對她們的視力進行檢測。Lanza說：“研究數(shù)據(jù)證實注入的細胞存活了下來，并很大程度上改善了她們的視力。盡管有可能存在一些心理安慰效應(yīng)，但無可置疑的是確實也產(chǎn)生了生物學(xué)效應(yīng)?！?SPAN lang=EN-US>

Lanza表示他們將在未來數(shù)周內(nèi)對更多的患者開展治療試驗。Lanza 說：“新試驗研究無疑為開展其他的多能干細胞治療鋪平了道路。事實表明這些多能干細胞確實能夠發(fā)生分化，并在注入眼中后發(fā)揮功能。這對于整個研究領(lǐng)域都具有非常重要的意義?！?SPAN lang=EN-US>