科學(xué)家提出，可在嬰兒出生前就對其進(jìn)行檢查，如有發(fā)現(xiàn)缺陷基因，立即進(jìn)行修正，這種治療方法相比于產(chǎn)后或者嬰兒長大后再進(jìn)行治療，優(yōu)勢明顯，不過仍有很多難題需要解決。

據(jù)悉，每年都有數(shù)百萬嬰兒因從父母處遺傳了缺陷基因，在出生時就患有衰退性遺傳障礙而導(dǎo)致患上各類障礙性疾病。盡管如今科學(xué)家通過現(xiàn)代基因療法，可在嬰兒出生后針對部分缺陷基因進(jìn)行重新編輯，從而達(dá)到治療目的。然而，如今成功病例也僅局限于幾類疾病，并且治療范圍十分有限。近期有科學(xué)家提出，可在嬰兒出生前就對其進(jìn)行檢查，如有發(fā)現(xiàn)缺陷基因，立即進(jìn)行修正，這種治療方法相比于產(chǎn)后或者嬰兒長大后再進(jìn)行治療，優(yōu)勢明顯。

遺傳障礙可導(dǎo)致器官損傷，甚至死亡的情況，因而就患者方面而言，越早治療越好。倫敦大學(xué)學(xué)院（University College London）的研究人員西蒙·沃丁頓（Simon Waddington）表示：“有些遺傳性障礙疾病，如果患者在5歲之前無法治愈，后果就非常嚴(yán)重，有時有些患者就無法活過5歲。”

因而，科學(xué)家提出，若想盡早進(jìn)行治療，可在嬰兒還未出生前就著手實(shí)施。這種產(chǎn)前基因療法存在不少優(yōu)勢，例如，嬰兒出生后，因身體組織發(fā)育已經(jīng)成形，再想對特定器官進(jìn)行針對性治療，難度更大；因體型更小，處于子宮內(nèi)的嬰兒所需基因載體量更少；因免疫系統(tǒng)仍處于初始階段，對基因載體產(chǎn)生免疫排斥反應(yīng)的可能性也更低。

風(fēng)險(xiǎn)評估

截至到目前為止，已有幾個科研團(tuán)隊(duì)在動物身上就產(chǎn)前基因療法進(jìn)行了測試，其中包括小鼠、猴子和綿羊。測試結(jié)果表明這一方法確實(shí)具備可行性。在一些實(shí)驗(yàn)當(dāng)中，科學(xué)家觀察到處于子宮內(nèi)的動物能夠好幾個月連續(xù)制造異體蛋白，并且其免疫系統(tǒng)并未產(chǎn)生排斥反應(yīng)。在有些病例當(dāng)中，這種療法甚至直接治愈了疾病。

不過，研究就此進(jìn)入了僵局，因?yàn)槟壳吧形从锌茖W(xué)家在人體身上測試這種產(chǎn)前基因療法，也并未進(jìn)行相關(guān)的臨床試驗(yàn)。因基因療法本身尚不成熟，產(chǎn)前基因療法更加顯得前景不明朗。

同時，產(chǎn)前基因療法還存在很多潛在風(fēng)險(xiǎn)。倫敦大學(xué)學(xué)院的研究人員安娜·大衛(wèi)（Anna David）就表示：“我們目前還無法確定具體該使用哪種載體才最為恰當(dāng)?！贬槍Σ煌慕M織器官，因功能不同，基因載體肯定也不能千篇一律。

為了解決這個難題，有科學(xué)家提出可以從胎兒體內(nèi)提取出細(xì)胞，在體外進(jìn)行操作?？茖W(xué)家可將其中缺陷基因進(jìn)行修正，然后再將經(jīng)修正后的細(xì)胞植入胎兒體內(nèi)，從而避開選擇基因載體這個難題。

不過，無論是采取哪種方式，首先都需要從胎兒體內(nèi)提取出血液樣本，這么做無疑會增加胎兒流產(chǎn)幾率。不過，科學(xué)家同時也指出，同傳統(tǒng)的胎兒外科手術(shù)相比，產(chǎn)前基因療法已最大程度降低了胎兒流產(chǎn)的風(fēng)險(xiǎn)，而當(dāng)前用于治療嬰兒出生缺陷的主流方法就是胎兒外科手術(shù)。

這些風(fēng)險(xiǎn)因素表明，如果要選擇利用產(chǎn)前基因療法進(jìn)行治療，需要根據(jù)具體情況來制定治療細(xì)節(jié)和措施。針對不同器官，所選擇的治療技術(shù)及可能遇到的風(fēng)險(xiǎn)挑戰(zhàn)也會存在差異。

哪些疾病適合產(chǎn)前基因療法？

科學(xué)家認(rèn)為，一旦他們決定利用人體進(jìn)行產(chǎn)前基因療法實(shí)驗(yàn)，可能只會局限于幾類基因障礙：一類是非常難于治療的障礙性疾??；另一類則是會給胎兒及新出生的嬰兒造成嚴(yán)重疾病的基因障礙。例如，患有第七因子缺乏—一種血液障礙的新生嬰兒，他們會在出生后幾小時或者幾天后腦內(nèi)出血，顯然這會造成致命后果。沃丁頓表示：“就產(chǎn)前基因療法而言，目前科學(xué)家也不確定哪些障礙性疾病適用這種療法。但我認(rèn)為，那些會造成嚴(yán)重后果，并且需要盡早進(jìn)行治療的障礙性疾病乃是產(chǎn)前基因療法的首選?！?/SPAN>

不過，多數(shù)基因障礙表現(xiàn)并不會很明顯。例如高雪氏?。?/SPAN>Gaucher’s disease），即可造成免疫系統(tǒng)衰退，也可造成大腦出現(xiàn)早期衰退。盡管是因一個基因出現(xiàn)了問題，導(dǎo)致胎兒患上疾病，但這個基因的變體可造成很多種不同結(jié)果。

同時，還有一個風(fēng)險(xiǎn)在于，產(chǎn)前基因療法目的是為了防止胎兒患上障礙性疾病，首先科學(xué)家需要精確查明哪些胎兒需要實(shí)施產(chǎn)前基因療法，他們分別是哪類基因出現(xiàn)了障礙，可能會導(dǎo)致哪些疾病，這些難題才是如今科學(xué)家所最難解決的問題。要想預(yù)防，首先需要學(xué)會預(yù)測。