孤獨癥譜系障礙ASD的癥狀包括社交技能減弱、交流能力受損和重復(fù)性行為等。日前，研究人員在ASD小鼠實驗中，成功使大腦中過量的蛋白合成回復(fù)正常，治愈了小鼠的上述孤獨癥行為。相關(guān)文章發(fā)表在最近一期的Nature雜志上。

孤獨癥是一種通常起病于3歲之前，以明顯的社會交往障礙、言語溝通異常以及刻板的行為方式為特征，是一種廣泛發(fā)育障礙，至今還沒有可治愈的藥物?！伴_發(fā)一種藥物治療孤獨癥譜系障礙并不容易，而我們的發(fā)現(xiàn)為人們提供了一條頗有潛力的途徑，”文章資深作者，紐約大學神經(jīng)科學中心的Eric Klann教授說?！斑@項研究不僅證實了相關(guān)疾病的一些共同聯(lián)系，也展示了治愈孤獨癥譜系障礙令人興奮的可能性。”

EIF4E基因的突變與孤獨癥有關(guān)，這種突變會導(dǎo)致eIF4E蛋白過量合成，增加eIF4E蛋白的水平。eIF4E蛋白過量合成也在脆性X綜合癥FXS等許多神經(jīng)障礙中具有重要影響。因此，研究人員針對EIF4E基因展開了研究。

研究人員發(fā)現(xiàn)，eIF4E蛋白合成水平過高的小鼠表現(xiàn)出類似孤獨癥的行為，包括反復(fù)埋石頭等重復(fù)性行為、社交減少以及行為缺乏靈活性（無法通過稍作修改的迷宮）。研究還顯示，在這些小鼠與異常行為有關(guān)的大腦區(qū)域中，神經(jīng)元間的通訊也發(fā)生了改變。

研究人員利用藥物4EGI-1來減少eIF4E蛋白的合成水平，希望能夠使患病小鼠的蛋白合成回復(fù)到正常水平，從而逆轉(zhuǎn)類孤獨癥行為。

實驗結(jié)果顯示，接受治療的小鼠重復(fù)性行為減少，與其它小鼠的交流增多，并且成功通過了稍作修改的迷宮，說明其行為的靈活性增強。研究人員指出，這些小鼠大腦中eIF4E蛋白的合成水平回復(fù)到了與正常小鼠相當?shù)乃健?/SPAN>

這項研究為人們提供了寶貴的孤獨癥小鼠模型，用這一模型可以方便地測試許多靶標eIF4E的藥物。研究人員還指出，人們所開發(fā)的靶標eIF4E的癌癥治療藥物，也將有望用于治療孤獨癥患者。