白血病是一種造血系統(tǒng)的惡性腫瘤，俗稱“血癌”，是最常見的惡性腫瘤之一。其特點是某一類型的白血病細(xì)胞在骨髓或其他造血組織中的腫瘤性增生，可浸潤體內(nèi)各器官、組織，使各個臟器的功能受損，產(chǎn)生相應(yīng)的癥狀和體征。臨床上常有貧血、發(fā)熱、感染、出血和肝、脾、淋巴結(jié)不同程度的腫大等。骨髓及外周血中可出現(xiàn)幼稚細(xì)胞。

最新一期（6月27日）的Nature雜志以“Outlook: Leukaemia”為題，專題介紹了有關(guān)白血病的分類、起病年齡、分子腫瘤學(xué)研究、癌癥干細(xì)胞研究、藥物安全，建立干細(xì)胞銀行，以及基因工程免疫細(xì)胞療法等等相關(guān)內(nèi)容。

白血病的分類與發(fā)病年齡

白血病按白血病細(xì)胞分化程度可分為急性及慢性兩大類。根據(jù)受累的細(xì)胞類型，有可以分為如粒細(xì)胞、單核細(xì)胞、淋巴細(xì)胞白血病等。其中慢性粒細(xì)胞性白血?。?/SPAN>CML）占13%，急性粒細(xì)胞性白血?。?/SPAN>AML）占28%，慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）占30%，急性淋巴細(xì)胞白血?。?/SPAN>ALL）占13%，其他/非特定的為17%。大多數(shù)白血病在中老年發(fā)病，一些散發(fā)的、相對少數(shù)的病例在兒童期發(fā)病。

白血病干細(xì)胞

在海綿樣骨髓的深處，填充著大量可以生成機體所有血細(xì)胞的靜息細(xì)胞。人們將這些原始細(xì)胞稱之為造血干細(xì)胞，它們具有無限分裂的能力。在上世紀(jì)90年代，加拿大多倫多大學(xué)的癌癥研究人員John Dick則首先分離出了白血病干細(xì)胞。

越來越多的證據(jù)表明，永生的干細(xì)胞以相似的方式驅(qū)動了某些類型的白血病和其他癌癥。正如造血干細(xì)胞可以生成大量的血細(xì)胞一樣，白血病干細(xì)胞也能生成癌癥中所見的各種各樣的惡性細(xì)胞。

早些年，許多的癌癥研究人員認(rèn)為所有的癌細(xì)胞都具有相同的生成新癌癥的能力。然而，近年來，提出的癌癥干細(xì)胞模型則認(rèn)為只有一種稀少的細(xì)胞亞群有能力生成新的腫瘤。這些細(xì)胞可以自我更新，壽命較長，且可以多年處于靜息狀態(tài)。傳統(tǒng)的治療或許可以殺死大多數(shù)的癌細(xì)胞，誘導(dǎo)癌癥消退，但癌癥干細(xì)胞的存在，會使得看似健康的個體疾病卷土重來。

盡管在過去的十年里，這一模型引發(fā)了激烈的爭論。找到這些萬能細(xì)胞的阿基里斯之踵，清除它們，無疑已成為了癌癥研究人員們開展白血病治療研究的一個重要方向。

表觀遺傳學(xué)：可逆轉(zhuǎn)的標(biāo)記

過去針對癌癥的研究通常都是將焦點放在遺傳學(xué)，將疾病的病因歸咎于導(dǎo)致細(xì)胞無限生長或阻止腫瘤細(xì)胞死亡的基因突變上。然而，近年來對于白血病的研究發(fā)現(xiàn)將焦點開始從遺傳學(xué)轉(zhuǎn)移到表觀遺傳學(xué)。研究人員已經(jīng)發(fā)現(xiàn)許多白血病的起源可以追溯到表觀遺傳修飾酶的突變?？茖W(xué)家們認(rèn)為針對這些酶開發(fā)出相應(yīng)的抑制劑比較容易，因而是一種有潛力的治療方向。

白血病治療

大多數(shù)的實體瘤中都充斥著許多的突變，使得人們無法清楚地了解到底是哪個突變將細(xì)胞推到了錯誤的道路上，癌癥治療應(yīng)該以哪一個作為靶標(biāo)。白血病看起來似乎相對簡單：慢性粒細(xì)胞性白血病（CML）是由于單個的基因融合所導(dǎo)致。2011年，伊馬替尼（imatinib）獲得批準(zhǔn)用于CML，它將CML的5年生存率提高了超過95%。許多患有急性淋巴細(xì)胞白血病的兒童也能存活下來。

然而近年來發(fā)現(xiàn)一些CML患者對伊馬替尼形成了耐藥，醫(yī)生不得不轉(zhuǎn)而使用其他的藥物治療。并且對于許多的白血病，醫(yī)生還是采用上世紀(jì)70年代的一些有毒療法進(jìn)行治療。兒童白血病患者在接受這些治療后，遭受了嚴(yán)重甚至是危及生命的并發(fā)癥。

當(dāng)前新的治療進(jìn)展相對緩慢。一些科學(xué)家們利用基因工程免疫細(xì)胞破壞癌細(xì)胞，到目前為止報道治愈了約不到十來個患者。骨髓移植和臍帶血移植也是白血病的常規(guī)治療方法。其他一些針對表觀遺傳改變的候選藥物顯示出治療前景。