1997年克隆羊多莉的誕生點(diǎn)燃了人們對(duì)克隆技術(shù)造福人類健康的巨大熱情，然而該技術(shù)的進(jìn)一步應(yīng)用受到人類卵母細(xì)胞來源的限制及對(duì)胚胎破壞帶來的倫理制約。北京大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院鄧宏魁教授和趙揚(yáng)博士帶領(lǐng)的研究團(tuán)隊(duì)，用一種非常簡(jiǎn)單且更加安全的方法，將體細(xì)胞制成多潛能性干細(xì)胞。這一技術(shù)手段避免了上述風(fēng)險(xiǎn)，將極大地推動(dòng)治療性克隆的發(fā)展，即克隆組織和器官以用于疾病治療。該成果今年7月發(fā)表在《科學(xué)》雜志上。

此前，通過借助卵母細(xì)胞進(jìn)行細(xì)胞核移植或使用導(dǎo)入外源基因的方法，哺乳動(dòng)物體細(xì)胞被證明可以進(jìn)行“重編程”獲得“多潛能性”。這兩項(xiàng)技術(shù)共同獲得了2012年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。鄧宏魁團(tuán)隊(duì)的方法則更簡(jiǎn)單和安全。他們僅使用4個(gè)小分子化合物的組合對(duì)體細(xì)胞進(jìn)行處理，成功地將已特化的小鼠成體細(xì)胞誘導(dǎo)成為可以重新分化發(fā)育為心臟、肝臟、胰腺、皮膚、神經(jīng)等多種組織和細(xì)胞類型的“多潛能性”細(xì)胞，并將其命名為“化學(xué)誘導(dǎo)的多潛能干細(xì)胞”。在實(shí)驗(yàn)中，他們利用這種新方法，將成年小鼠的肺部成纖維細(xì)胞培育成健康小鼠。

鄧宏魁告訴科技日?qǐng)?bào)記者，該團(tuán)隊(duì)于2008年開始啟動(dòng)這個(gè)課題。當(dāng)時(shí)誘導(dǎo)體細(xì)胞重編程至少需要向體細(xì)胞轉(zhuǎn)入4個(gè)基因。經(jīng)過兩年努力，他們成功地用小分子化合物替代掉了其中3個(gè)基因，僅使用Oct4這一個(gè)基因就完成了體細(xì)胞重編程；并且在3個(gè)基因存在的情況下找到了小分子化合物來替代Oct4。

然而，這些小分子的組合并不足以誘導(dǎo)出多潛能性干細(xì)胞?！拔覀?yōu)榇嗽O(shè)計(jì)了很多種研究方案，并且開展了大量的化合物篩選的工作。直到2011年年底，我們終于拿到第一株化學(xué)小分子誘導(dǎo)的多潛能性干細(xì)胞系，并且在2012年完成了所有課題的所有后續(xù)工作。隨后，我們進(jìn)一步分析了小分子化合物誘導(dǎo)體細(xì)胞重編程這一過程的分子機(jī)制?！编嚭昕f。

他表示，該成果將為未來細(xì)胞治療及器官移植提供理想的細(xì)胞來源，極大推動(dòng)人類“克隆”組織和器官治療疾病的醫(yī)學(xué)研究。這一重大發(fā)現(xiàn)有助于人們更好地理解細(xì)胞命運(yùn)決定和細(xì)胞命運(yùn)轉(zhuǎn)變的機(jī)制，使人類未來有可能通過使用小分子化合物的方法，直接在體內(nèi)改變細(xì)胞命運(yùn)。這樣，治療疾病所需要的細(xì)胞功能或許可以直接通過小分子化合物來重塑。如果這一目標(biāo)得以實(shí)現(xiàn)，很多難以治療的疾病將會(huì)得到新的解決方案，整個(gè)再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域也將會(huì)發(fā)生新的變革。

他透露，接下來他們將進(jìn)一步優(yōu)化小分子化合物誘導(dǎo)細(xì)胞重編程的方法，獲得符合臨床應(yīng)用標(biāo)準(zhǔn)的多潛能性干細(xì)胞，并將其誘導(dǎo)定向分化為胰島細(xì)胞、肝臟細(xì)胞等功能細(xì)胞，為這一技術(shù)的臨床應(yīng)用鋪平道路。