人們一直希望能夠利用患者自身的干細(xì)胞對(duì)疾病進(jìn)行治療，其中用成體干細(xì)胞治療心臟疾病被寄予了厚望。日前，倫敦的一個(gè)研究團(tuán)隊(duì)對(duì)相關(guān)臨床試驗(yàn)進(jìn)行了仔細(xì)審查。他們發(fā)現(xiàn)得出正面結(jié)論的都是有漏洞的試驗(yàn)，而完全無誤的試驗(yàn)顯示這種治療并無效果。這項(xiàng)研究一經(jīng)發(fā)表就引起了廣泛的關(guān)注，本期Nature雜志也發(fā)表社論對(duì)此表示了憂慮。

近年來，不少小型的早期臨床試驗(yàn)顯示，成體干細(xì)胞具有治療心臟病和心力衰竭的能力。這種療法主要包括，從患者骨髓收集間充質(zhì)干細(xì)胞，然后再將這些細(xì)胞注射回患者體內(nèi)幫助修復(fù)受損的組織。在此基礎(chǔ)上，許多公司迅速參與進(jìn)來使其很快得到了商業(yè)化。但這些商業(yè)化產(chǎn)品的有效性還有待進(jìn)一步驗(yàn)證。

然而，現(xiàn)實(shí)的打擊接踵而來。日前，British Medical Journal (BMJ)雜志上發(fā)表的一項(xiàng)研究，分析了用骨髓干細(xì)胞治療心臟病的大量隨機(jī)試驗(yàn)。作者們找到了許多可能影響結(jié)果的不符點(diǎn)。事實(shí)上他們發(fā)現(xiàn)，不符點(diǎn)的數(shù)量與文章宣稱的療效呈線性相關(guān)，即不符點(diǎn)越多干細(xì)胞療效越強(qiáng)。在少數(shù)沒有錯(cuò)漏的試驗(yàn)中，干細(xì)胞治療并沒有顯示出應(yīng)有的效果。換句話說，干細(xì)胞治療心臟病的故事，可能只是一出《皇帝的新衣》。

作者們指出，存在大量不符點(diǎn)并不一定意味著試驗(yàn)結(jié)論無效。但由于臨床數(shù)據(jù)的缺乏，他們無法核查這些不符點(diǎn)是草率報(bào)道的結(jié)果，還是試驗(yàn)操作上的失誤。

為了明確成體干細(xì)胞治療心臟疾病的效力，目前有兩個(gè)大型的跨國III期臨床試驗(yàn)已經(jīng)開始招募患者。而BMJ的這項(xiàng)研究顯示，之前的臨床數(shù)據(jù)并不足以支持大型又昂貴的III期臨床試驗(yàn)。尤其是，人們還沒有在動(dòng)物研究中解析這些成體干細(xì)胞的作用機(jī)制。

最初，研究者們認(rèn)為這些細(xì)胞會(huì)發(fā)生特化，靶標(biāo)器官并替換受損組織，但這一觀點(diǎn)很快就被推翻。現(xiàn)在人們大多認(rèn)為，成體干細(xì)胞可以治療損傷位點(diǎn)周圍的組織，釋放分子引發(fā)炎癥并促進(jìn)輸氧小血管生長，而這些都是心臟修復(fù)的重要過程。

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)一直是二十一世紀(jì)的熱點(diǎn)話題。的確，如果研究成果只留在實(shí)驗(yàn)室內(nèi)是沒什么用的。但這次成體干細(xì)胞事件也為我們敲響了警鐘，過于急進(jìn)只會(huì)造成資源的浪費(fèi)。嚴(yán)格審查并不會(huì)阻礙研究成果的轉(zhuǎn)化，而是為其提供扎實(shí)的基礎(chǔ)。