日本理化所（RIKEN）發(fā)育生物學(xué)中心(CDB)的眼科學(xué)家高橋雅代(Masayo Takahashi)成為了將誘導(dǎo)多能干（iPS）細(xì)胞衍生的組織植入到人體的第一人。

近日，日本理化所的研究人員宣布，他們利用iPS細(xì)胞培育出視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞層，移植到了一名70多歲的老年黃斑變性女患者的右眼中。這是世界首例利用iPS細(xì)胞完成的移植手術(shù)。

斯克里普斯研究所干細(xì)胞生物學(xué)家Jeanne Loring說(shuō)：“這是真太了不起，太不可思議了。我為此激動(dòng)不已。我一直在等待著這一刻。”

很多東西都會(huì)取決于這項(xiàng)試驗(yàn)。如果這一操作程序被證實(shí)是安全的，它將會(huì)軟化其他國(guó)家監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)于人類iPS細(xì)胞實(shí)驗(yàn)的態(tài)度，并且有可能為治療其他的疾病如帕金森氏病和糖尿病等鋪平道路。它還可以讓近期遭受干細(xì)胞丑聞困擾的日本科學(xué)界重振旗鼓。

2006年，現(xiàn)任日本京都大學(xué)iPS細(xì)胞研究和應(yīng)用中心主任的山中伸彌（Shinya Yamanaka），率先將一些基因插入到成體細(xì)胞DNA中重編程細(xì)胞回復(fù)至一種胚胎樣狀態(tài)，由此構(gòu)建出了iPS細(xì)胞。這些iPS細(xì)胞可以像胚胎干細(xì)胞一樣，轉(zhuǎn)變?yōu)閹缀跛械慕M織類型。由于iPS細(xì)胞可以來(lái)自于患者自身的組織，人們希望它們將能夠避開胚胎細(xì)胞的一些爭(zhēng)議和安全性問題。

2012年，山中伸彌因這項(xiàng)工作獲得了諾貝爾獎(jiǎng)，現(xiàn)在這一領(lǐng)域已步入成熟，世界各地的研究小組都迫不及待地想要對(duì)人類iPS細(xì)胞治療展開測(cè)試。例如，Loring利用這些細(xì)胞構(gòu)建出了產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元作為帕金森氏病的一種潛在療法，她表示只要美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）開綠燈，她將立馬啟動(dòng)臨床試驗(yàn)。

但iPS細(xì)胞生成的組織仍然攜帶著一些令人擔(dān)憂的因素，出于這一原因此前所有的國(guó)家都沒有批準(zhǔn)它們用于臨床試驗(yàn)。人體的免疫系統(tǒng)有可能會(huì)對(duì)它們發(fā)動(dòng)攻擊，它們有可能包含了一些仍然處于多能狀態(tài)、可引發(fā)癌細(xì)胞生長(zhǎng)的細(xì)胞。不過Loring指出，盡管存在相同的擔(dān)憂，人類胚胎干細(xì)胞治療試驗(yàn)還一直未發(fā)生這種情況。

在2013年的7月，日本的監(jiān)管部門給高橋雅代領(lǐng)導(dǎo)的研究小組開了綠燈，允許她們將iPS細(xì)胞用于臨床iPS細(xì)胞試點(diǎn)研究。

第一位患者是一名70歲的婦女，由于患有老年性黃斑變性她的視網(wǎng)膜受損。高橋雅代研究小組從這名患者處取得了皮膚細(xì)胞，然后將它們重編程為iPS細(xì)胞，再將這些非特化的細(xì)胞誘導(dǎo)變?yōu)榱艘暰W(wǎng)膜組織。9月8日，高橋雅代提供了證據(jù)證實(shí)，這些細(xì)胞在遺傳上穩(wěn)定且安全，具備了移植到眼中去的先決條件。4天后試驗(yàn)操作完成，日本理化所報(bào)告說(shuō)患者沒有出現(xiàn)嚴(yán)重的副作用。

在這種情況下，該名婦女的視力不太可能得到改善。但世界各地的研究人員都在觀望，等著看這些細(xì)胞能否阻止視網(wǎng)膜進(jìn)一步退化，是否會(huì)產(chǎn)生任何的副作用。如果該名婦女經(jīng)受嚴(yán)重的后果，iPS細(xì)胞研究將有可能像基因治療一樣退后數(shù)年，1999年在一項(xiàng)基因治療試驗(yàn)中一名試圖利用改造基因來(lái)治療某類肝病的患者死亡。

而如果高橋雅代的試驗(yàn)成功的話，其將向如FDA和歐洲歐洲藥品管理局等監(jiān)管部門發(fā)送一個(gè)強(qiáng)有力的信號(hào)。美國(guó)國(guó)立眼科研究所發(fā)育分子生物學(xué)家Kapil Bharti說(shuō)：“如果高橋雅代能夠證實(shí)這些細(xì)胞能夠安全地用于患者，將會(huì)平息一些對(duì)這種新細(xì)胞類型的擔(dān)憂。”Bharti正在領(lǐng)導(dǎo)美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）的一項(xiàng)研究工作，開發(fā)一種iPS細(xì)胞療法采用與高橋雅代相似的方法來(lái)治療黃斑變性。他希望在2017年向FDA正式申請(qǐng)開展臨床試驗(yàn)。

另外一些人則已是迫不及待。紐約干細(xì)胞基金會(huì)的干細(xì)胞生物學(xué)家Mahendra Rao說(shuō)，對(duì)于日本國(guó)外的一些公司而言規(guī)則條例推進(jìn)的太過緩慢。他在鹽湖城創(chuàng)立了一家Q Therapeutics公司，正在開發(fā)針對(duì)神經(jīng)退行性疾病的細(xì)胞治療。“他們有點(diǎn)嫉妒，因?yàn)樵谌毡灸憧梢钥焖俚叵蚯鞍l(fā)展。”

但日本的制度也存在一些爭(zhēng)議。自批準(zhǔn)高橋雅代的研究以來(lái)，監(jiān)管部門渴望能夠在干細(xì)胞研究中保持領(lǐng)先，已經(jīng)修改了法規(guī)，使得在臨床上展開iPS細(xì)胞治療測(cè)試變得更加的容易，一些人認(rèn)為此舉將導(dǎo)致一些無(wú)效的治療被強(qiáng)加給鋌而走險(xiǎn)的患者。