來自德克薩斯大學(xué)西南醫(yī)學(xué)中心的研究人員確定，一種特異的細(xì)胞類型引起了稱作為叢狀神經(jīng)纖維瘤（plexiform neurofibromas）的大型毀容性腫瘤。這一研究發(fā)現(xiàn)在線發(fā)表在近期的《癌細(xì)胞》（Cancer cell）雜志上。

論文的資深作者、德克薩斯大學(xué)西南醫(yī)學(xué)中心皮膚病學(xué)助理教授樂路（Lu Le，音譯）說：“這一研究進(jìn)展提供了有關(guān)促成腫瘤形成的一些步驟的新見解，并就如何開發(fā)出新的療法來阻止神經(jīng)纖維瘤形成給出了一些方法建議。”

叢狀神經(jīng)纖維瘤是一種在神經(jīng)周圍形成的復(fù)雜腫瘤，其發(fā)生在罹患1型神經(jīng)纖維瘤?。?/span>NF1）的患者中。NF1是一種遺傳性疾病，每3500人中就有一人受累于這一疾病。大約30%的NF1患者會(huì)形成這類腫瘤，其通常為良性。

具有叢狀神經(jīng)纖維瘤的NF1患者一生有10%的風(fēng)險(xiǎn)，腫瘤會(huì)發(fā)展為惡性周圍神經(jīng)鞘瘤(MPNSTs)——一種致命性的、無法醫(yī)治的軟組織癌。此外，由于其不同尋常的生長(zhǎng)能力，叢狀神經(jīng)纖維瘤可通過損害身體重要器官或是神經(jīng)功能危及生命。

當(dāng)前還沒有任何獲批準(zhǔn)用于惡性周圍神經(jīng)鞘瘤或叢狀神經(jīng)纖維瘤的治療方法。樂博士認(rèn)為確定這些腫瘤的起源細(xì)胞類型以及定位，是通往發(fā)現(xiàn)抑制腫瘤形成的新藥道路上的一個(gè)關(guān)鍵步驟。

樂路說：“如果我們可以分離并培養(yǎng)出神經(jīng)纖維瘤的起源細(xì)胞，我們就可以重建將這些原始細(xì)胞引導(dǎo)至腫瘤階段的一些生物學(xué)步驟。一旦我們知道了這一過程中的關(guān)鍵步驟，那么我們就可以設(shè)計(jì)出一些抑制劑來阻斷每個(gè)步驟，盡力阻止或減慢腫瘤形成。”

利用一個(gè)叫做遺傳標(biāo)記的過程來追蹤細(xì)胞命運(yùn)，研究人員確定了叢狀神經(jīng)纖維瘤起源于胚胎神經(jīng)根中的許旺氏細(xì)胞（Schwann cell）前體。

樂路博士說：“這項(xiàng)研究解答了神經(jīng)纖維瘤病領(lǐng)域的一個(gè)基本問題。它指出了干細(xì)胞和它們的直系祖細(xì)胞在腫瘤的發(fā)生中起重要作用，與這些腫瘤起源于一個(gè)原始的前體細(xì)胞亞群，并且器官中的大多數(shù)細(xì)胞并不產(chǎn)生腫瘤這一觀點(diǎn)相一致。”

在去年發(fā)布的一項(xiàng)相關(guān)研究中，樂博士的研究小組發(fā)現(xiàn)抑制BRD4蛋白的作用，可導(dǎo)致惡性周圍神經(jīng)鞘瘤小鼠模型中的腫瘤縮小。德克薩斯大學(xué)西南醫(yī)學(xué)中心正在與一家制藥公司合作，推動(dòng)一種BRD4抑制藥物進(jìn)入惡性周圍神經(jīng)鞘瘤患者臨床試驗(yàn)。

樂路博士說，當(dāng)前迫切需要一些新藥來治療惡性周圍神經(jīng)鞘瘤以及叢狀神經(jīng)纖維瘤。