編輯干細胞基因會是“革命性”的生物醫(yī)學(xué)研究

日期：2015-07-07 13:31:40

新的發(fā)現(xiàn)解決了與現(xiàn)有的基因刪除技術(shù)兩方面的局限性。切斷的基因也可以很快殺死細胞或阻礙發(fā)展?；騽h除技術(shù)與人類胚胎和誘導(dǎo)工作，以及多能干細胞，它可以轉(zhuǎn)化成體內(nèi)任何細胞。

現(xiàn)在，經(jīng)過10多年的努力，Waisman中心，揭示了如何關(guān)閉基因的胚胎干細胞后，他們一直在正常運作。他的作品發(fā)表在7月2日版的細胞干細胞。

“時間是關(guān)鍵的進步，”誰是第一個塑造胚胎干細胞神經(jīng)元?“在發(fā)展中沉默的基因能告訴我們什么是可以做的，我們不能研究，這意味著你可以取出基因在任何時間，在任何類型的細胞。”

如果你太早刪除的基因，干細胞可能無法生存，他指出。“你可能想將其刪除后，細胞已分化為心臟，腦或肝臟細胞的你可以得到更準確的：說你要等到神經(jīng)祖細胞已經(jīng)成熟，這是精度的原因之一我看到在這種技術(shù)這么多的承諾。“

第二個好處在于簡單和技術(shù)的效率，被稱為CRISPR，用來設(shè)置淘汰賽。隨著CRISPR，研究人員在他們想要刪除的基因片段的每一端植入支架，然后激活，可以消除兩條鏈段和重新加入鏈的酶。以前的技術(shù)，被稱為同源重組，可以僅卸下兩個鏈DNA即構(gòu)成一個基因的一側(cè)上，留下一條鏈是仍然正常工作。為了產(chǎn)生基因刪除的小鼠，研究人員必須跨品種的動物后，該基因的一條鏈消失了，再搜索一次小鼠有沒有兩個斷股。

這需要大量的工作，而且由于細胞不能交配，技術(shù)失敗的干細胞替換技術(shù)是如此繁瑣，效率低下，這是不值得做的工作。

而傳統(tǒng)的同源重組基因編輯只能改變?nèi)梭w細胞的一小部分，CRISPR工作在干細胞的50％左右。加用發(fā)生割傷的效率約25％，仍比以前更好地控制第二步驟。

開創(chuàng)了按需刪除系統(tǒng)，直到它被引導(dǎo)到攻擊第五列。第五列是遺傳密碼植入位，它位于空閑狀態(tài)，直到某種藥物進入細胞。然后創(chuàng)建切割基因并重新連接DNA鏈。

要什么樣的技術(shù)可以做到，博士后研究員陳粵軍連接到已知的腦與前腦的高級心理功能的網(wǎng)中分離的基因。使用延遲刪除的功能，他們發(fā)現(xiàn)該基因也基本形成前腦。“如果你刪出來，你根本就沒有大腦皮質(zhì)細胞，它們是必不可少的，如何才能成為人類的，”張說。“這是一個非常明確的方式來顯示哪些基因在做什么。”

臨床使用的是漸行漸遠，但張正想著淘汰過度活躍的基因，以預(yù)防或治療疾病。調(diào)節(jié)細胞分裂，例如基因，往往腫瘤是過度活躍的; 編輯基因可能這些基因阻止癌癥。醫(yī)生擔心移植干細胞治療糖尿病或帕金森氏癥引發(fā)無休止的細胞分裂和癌癥的風(fēng)險。去除基因促進細胞分裂可能阻止這種危險。

沒過多久，這些用途到達診所，但是，基因編輯將用于探測基因的作用，張說。“我們設(shè)計一個單元格，然后我們展開了大量的細胞，所有的后代有權(quán)刪除點播同一設(shè)計能力，可以非常迅速地牽制正是這種基因，在干細胞階段，神經(jīng)干細胞階段或在分化的神經(jīng)元階段“。

該研究是由美國國立衛(wèi)生研究院，Bleser家庭基金會和基金會布斯塔。

要利用發(fā)現(xiàn)的，威斯康星大學(xué)麥迪遜分校開設(shè)了其在生物技術(shù)中心基因組編輯工具。“我們希望整個校園，利用這一技術(shù)，為人類生物學(xué)和模式生物，這對生物很重要，像果蠅和斑馬魚，”張說。其他科學(xué)家也提出在新的提前使用的一些關(guān)鍵步驟的專利，但張已決定不申請專利，他的貢獻。“我們將通過分布在WiCell研究所，細胞”威斯康星州的一個非營利性的分配干細胞研究。“我們的目標是要建立這些常見的細胞系，并讓每個人都使用它們。人們并不需要推倒重來。”

“我真的希望人們使用這些細胞，”張說。“我的實驗室只有這么多的人。這個干細胞和基因組編輯技術(shù)將徹底改變我們做科學(xué)的方式。它完全打開擺在我們面前的領(lǐng)域。“

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