再生醫(yī)學(xué)中的主要障礙之一在于，靶向治療不能有效地傳遞，來(lái)控制細(xì)胞的行為——一種方式是通過(guò)有效地傳遞特定分子，調(diào)節(jié)受損細(xì)胞內(nèi)的基因。隨著基因編輯和重新編程的出現(xiàn)，許多科學(xué)家正在致力于提高這些技術(shù)，可以用于細(xì)胞內(nèi)，并糾正某些遺傳疾病患者的基因組，如肌肉營(yíng)養(yǎng)不良和囊腫性纖維化。

最近，由英國(guó)諾丁漢大學(xué)帶領(lǐng)的一個(gè)專家小組，開(kāi)發(fā)出了一種高效的系統(tǒng)，使用小分子蛋白靶定細(xì)胞的糖層（硫酸乙酰肝素），可使治療性分子，在細(xì)胞內(nèi)以很高的劑量進(jìn)行傳遞，從而意味著它們有更多的療效。

該研究結(jié)果發(fā)表在最近的《PNAS》雜志，表明這種以簡(jiǎn)單蛋白質(zhì)為基礎(chǔ)的系統(tǒng)，可以將任意數(shù)量的治療性分子傳遞進(jìn)入受損的細(xì)胞，并為一系列疾病和障礙帶來(lái)新的治療方法和藥物。

細(xì)胞膜的外面有一層致密的硫酸乙酰肝素糖，其中存在著許多類型的蛋白質(zhì)。大多數(shù)方法嘗試的是靶定這些蛋白質(zhì)，而不是糖。特異性地靶定硫酸乙酰肝素，是一種新的給藥概念。

本文第一作者、來(lái)自藥學(xué)院的James Dixon博士說(shuō)：“在這項(xiàng)研究中，我們可以直接和有效地傳遞各種各樣的治療性分子，附著于可以控制干細(xì)胞基因表達(dá)和編程它們命運(yùn)的蛋白質(zhì)上。”

這種新的、高度可控和有效的“傳遞”系統(tǒng)，有可能靶定特定的細(xì)胞，并減少副作用。因?yàn)樗且粋€(gè)簡(jiǎn)單的蛋白質(zhì)，可靶定細(xì)胞表面的糖，它可以很容易地修改，來(lái)靶定特定的器官和細(xì)胞類型，從而靶定特定的疾病。

Dixon博士說(shuō)：“我們采用了自然的分子——它們已經(jīng)發(fā)展到與細(xì)胞相互作用，并利用它們的活性來(lái)設(shè)計(jì)我們的技術(shù)。比起人類基因組的復(fù)雜性，這種糖分子（硫酸乙酰肝素）有更多的版本。某些類型僅存在于病變細(xì)胞，一些存在于健康組織中，一些特定地存在于心臟中，一些在大腦中……如果我們能夠靶定這些特定類型，我們就有可能研發(fā)一種非常強(qiáng)大的治療方法，可以將治療性分子和藥物直接傳遞到靶向部位，并且非常有效。”

Dixon博士說(shuō)：“以這種方式控制干細(xì)胞，不僅對(duì)于再生醫(yī)學(xué)是重要的，而且對(duì)于藥物的安全性也很重要，可減少動(dòng)物試驗(yàn)，并帶來(lái)個(gè)性化醫(yī)學(xué)方法。我們希望這類技術(shù)將使我們能夠用干細(xì)胞建立功能性組織，作為病變器官的替代品。希望這項(xiàng)工作也將使我們通過(guò)為個(gè)別患者設(shè)計(jì)藥物，從而更安全和更聰明的制造藥物，并通過(guò)在實(shí)驗(yàn)室工程設(shè)計(jì)的患者組織上測(cè)試藥物，而去掉使用動(dòng)物的必要性。”

再生醫(yī)學(xué)的未來(lái)是，最終使患者細(xì)胞再生出病變組織本身。該研究小組的目標(biāo)是，在人體中直接控制細(xì)胞的命運(yùn)，比如新細(xì)胞的再生或更新，以修復(fù)諸如心臟缺陷等問(wèn)題。這項(xiàng)技術(shù)已經(jīng)被授權(quán)給諾丁漢大學(xué)的一個(gè)衍生公司，希望這項(xiàng)基礎(chǔ)研究能很快被轉(zhuǎn)化到臨床。

Dixon博士說(shuō)：“我們?nèi)匀恍枰M(jìn)一步的工作，來(lái)測(cè)試它在體內(nèi)的安全性、穩(wěn)定性和活性，并確保我們能夠把這些藥物放在正確的位置上。我們已經(jīng)證明，在這項(xiàng)技術(shù)開(kāi)展人類試驗(yàn)之前，在體外是可以做到的。無(wú)論如何，我們非常希望這項(xiàng)強(qiáng)大的技術(shù)可以盡快地用來(lái)造福人類。”