乳腺癌是女性中最常見(jiàn)、也最嚴(yán)重的惡性腫瘤之一。這種惡性腫瘤通常發(fā)生在乳腺上皮組織，會(huì)嚴(yán)重影響女性的身心健康乃至危及生命。三陰乳腺癌是乳腺癌中最兇險(xiǎn)也最難治療的一種，大約占乳腺癌的16%。

美國(guó)國(guó)家科學(xué)院院刊PNAS雜志五月九日發(fā)表了一項(xiàng)突破性的研究成果。Scripps研究所（TSRI）的科學(xué)家們成功開(kāi)發(fā)了一種靶標(biāo)致癌RNA的藥物，首次成功在動(dòng)物模型中抑制了三陰乳腺癌的生長(zhǎng)。

“這種藥物只殺死表達(dá)致癌RNA的癌細(xì)胞，對(duì)健康細(xì)胞沒(méi)有影響。這項(xiàng)研究是精準(zhǔn)醫(yī)療的又一個(gè)突破，”TSRI教授Matthew Disney說(shuō)。

用特異性藥物作用于致病分子是精準(zhǔn)醫(yī)療的一個(gè)主要目標(biāo)。不過(guò)，開(kāi)發(fā)這樣的藥物需要進(jìn)行高通量篩選，耗時(shí)長(zhǎng)成本高。Disney及其同事在這項(xiàng)研究中展示了一個(gè)強(qiáng)大的藥物開(kāi)發(fā)工具——Inforna。這種算法可以幫助人們?cè)O(shè)計(jì)與RNA（尤其是microRNA）結(jié)合的化合物。

MicroRNA是長(zhǎng)約22nt的非編碼RNA，在胚胎發(fā)育、細(xì)胞分化和器官生成等重要過(guò)程中承擔(dān)著關(guān)鍵性的調(diào)控功能。這些短RNA在天然細(xì)胞中大量存在，它們能與靶基因的mRNA配對(duì)并阻礙其翻譯，在轉(zhuǎn)錄后水平上調(diào)控目標(biāo)基因的表達(dá)。許多microRNA都與人類(lèi)疾病有關(guān)，比如microRNA-96會(huì)阻止細(xì)胞程序化死亡，由此促進(jìn)癌細(xì)胞的生長(zhǎng)。

Disney等人以microRNA-96為靶標(biāo)設(shè)計(jì)了藥物Targaprimir-96。研究顯示，這種藥物會(huì)促使乳腺癌細(xì)胞“自殺”。他們用Targaprimir-96對(duì)三陰乳腺癌動(dòng)物模型進(jìn)行了為期21天的治療。實(shí)驗(yàn)結(jié)果證實(shí)，Targaprimir-96能夠減少microRNA-96的產(chǎn)量，增強(qiáng)細(xì)胞程序化死亡，顯著抑制腫瘤的生長(zhǎng)。值得注意的是，這種藥物特異性很高，對(duì)健康細(xì)胞沒(méi)有影響。

乳腺癌很容易擴(kuò)散到骨骼、肺部、肝臟、淋巴結(jié)和大腦。抗癌藥物對(duì)早期癌癥的治療效果最好，因此早期檢測(cè)技術(shù)是非常關(guān)鍵的。目前用于乳腺癌檢測(cè)的成像技術(shù)（包括MRI）既不能反映癌癥類(lèi)型，也無(wú)法檢測(cè)出早期的癌細(xì)胞生長(zhǎng)。 凱斯西儲(chǔ)大學(xué)的研究人員開(kāi)發(fā)了一種磁共振成像（MRI）技術(shù)，可以檢測(cè)到乳腺癌復(fù)發(fā)初期的生物學(xué)指標(biāo)，這一成果發(fā)表在近期的Nature Communications雜志上。

勢(shì)不可擋的癌細(xì)胞擴(kuò)散和轉(zhuǎn)移，是導(dǎo)致癌癥患者死亡的主要原因。冷泉港實(shí)驗(yàn)室（CSHL）的研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)，在轉(zhuǎn)移性乳腺癌中用藥物靶標(biāo)一種lncRNA能起到扭轉(zhuǎn)乾坤的效果。這種療法在人轉(zhuǎn)移性乳腺癌的小鼠模型中起到了令人振奮的作用，不僅改變了腫瘤的高增殖狀態(tài)，還將腫瘤的轉(zhuǎn)移活性減少了70%。

2014年08月，研究者們開(kāi)發(fā)了一個(gè)可以口服的小分子藥物，這種藥物能夠改變特定mRNA的剪切，在運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元中恢復(fù)關(guān)鍵蛋白的合成。運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元負(fù)責(zé)將神經(jīng)系統(tǒng)的信號(hào)傳遞給肌肉纖維。在脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者中，運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元缺乏生存所需的一種蛋白，結(jié)果神經(jīng)元逐步死亡而患者肌肉日漸萎縮。研究人員用自己的藥物對(duì)SMA小鼠模型進(jìn)行治療，成功改善了小鼠的肌肉量、運(yùn)動(dòng)機(jī)能和生存情況。