MIT Technology Review雜志近日評(píng)出了2017年度十大突破技術(shù)（10 Breakthrough Technologies 2017）。無(wú)人駕駛的貨車、刷臉支付、基因治療等熱門技術(shù)紛紛上榜，有望在未來(lái)對(duì)人類的經(jīng)濟(jì)生活產(chǎn)生重大影響。

雜志編輯認(rèn)為，基因治療技術(shù)已經(jīng)升級(jí)到2.0版?？茖W(xué)家已經(jīng)解決了罕見遺傳病治療過程中的基本問題。接下來(lái)，我們要看看同樣的方法在癌癥、心臟病或其他常見病上是否奏效。

故事的主人公Kala Looks在2015年1月生下一對(duì)雙胞胎男孩，不過，她和她的丈夫Philip并不知道其中一個(gè)帶有致命突變。他們的兒子Levi在三個(gè)月大時(shí)被診斷出患有嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷（SCID），這使得他的身體無(wú)法對(duì)抗感染。Levi的血液中只有少量免疫細(xì)胞來(lái)對(duì)抗疾病。

Kala和Philip開始瘋狂地消毒他們的家，但這并不是一個(gè)長(zhǎng)久之計(jì)。他們希望讓Levi做骨髓移植，但找不到匹配的對(duì)象。之后，他們了解到波士頓兒童醫(yī)院正在做實(shí)驗(yàn)性基因治療。它通過替換破壞免疫系統(tǒng)的基因，來(lái)治療像Levi這樣的兒童。“我想，這不是真的，”Kala說(shuō)。

盡管如此，Looks一家還是在2015年5月飛往波士頓。幾天后，治療藥劑注射到了Levi的靜脈中。至此以后，他成為了一個(gè)正常的男孩，甚至比他的雙胞胎兄弟還大個(gè)。一般來(lái)說(shuō)，患有SCID的嬰兒活不過兩年。如今，僅一次治療已經(jīng)讓Levi Looks這樣的患者痊愈。

從90年代初，研究人員就開始追逐基因治療的夢(mèng)想。他們的想法是，利用改造的病毒將基因的健康拷貝導(dǎo)入患者體內(nèi)，替換有缺陷的版本。不過，與喜悅相比，它帶來(lái)的更多是失望。到了1999年，基因治療的腳步徹底放緩，因?yàn)橐幻?span lang="EN-US">18歲的肝病患者在基因治療實(shí)驗(yàn)中死亡。

十多年過去了，關(guān)鍵的謎題已經(jīng)解決，基因治療的前方一片曙光。兩種遺傳性疾病的基因治療已獲得歐洲監(jiān)管部門的批準(zhǔn)，包括Strimvelis的SCID藥物和Glybera的LPLD藥物。在美國(guó)，Spark Therapeutics 的產(chǎn)品有望第一個(gè)上市，能夠治療一種漸進(jìn)性的失明。更多的基因治療藥物也在開發(fā)之中。

治療罕見病，這可能只是一個(gè)開始。除了治療因單個(gè)基因的功能障礙所引起的疾病，研究人員也在尋找常見病的治療方案，如阿爾茨海默病、糖尿病、心力衰竭以及癌癥。哈佛大學(xué)著名遺傳學(xué)家George Church認(rèn)為，每個(gè)人都有望采用基因治療來(lái)對(duì)抗衰老的影響。

當(dāng)然，挑戰(zhàn)依然存在。對(duì)于SCID和血友病這樣的疾病，研究人員知道哪個(gè)基因發(fā)生了突變。不過，糖尿病和心力衰竭等疾病涉及到多個(gè)基因，而且每個(gè)患者的突變情況都不一樣。