中國科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院研究員陳小平博士領(lǐng)銜的科研團(tuán)隊(duì)在艾滋病基因治療方面獲重要進(jìn)展，相關(guān)研究論文2012年2月在《人類基因療法》雜志（Human Gene Therapy）發(fā)表（論文的第一作者是陳小平研究員的博士生姚永超）。

CCR5是艾滋病病毒（HIV）進(jìn)入靶細(xì)胞（例如CD4+T細(xì)胞）的重要輔助受體，缺乏CCR5使 HIV不能進(jìn)入細(xì)胞從而不能感染細(xì)胞和人體。歐洲白種人中有少數(shù)人缺乏CCR5基因，這種人一般不感染HIV，同時(shí)也沒有任何的功能缺陷。最近德國的一個(gè)醫(yī)療小組把CCR5基因缺陷的人的骨髓造血干細(xì)胞移植給一個(gè)患有白血病的艾滋病患者，其首要目的是治療白血病。通過兩年多的觀察，接受骨髓移植的病人體內(nèi)HIV病毒轉(zhuǎn)為陰性，研究人員后來發(fā)表論文認(rèn)為該患者的艾滋病已被治愈。但該療法有很大的局限性：1，CCR5基因缺失的人很少，與接受移植手術(shù)的人（受者）組織相配的就更少；2，這種手術(shù)需要清除受者原有的骨髓，這種骨髓清除術(shù)有很大的風(fēng)險(xiǎn)；3，術(shù)后要終身服用免疫抑制劑。陳小平博士領(lǐng)導(dǎo)的研究小組首次用鋅指核酸酶技術(shù)敲除來自病人的誘導(dǎo)多能干（iPS）細(xì)胞的CCR5基因，并將這種缺失CCR5基因的iPS細(xì)胞成功地誘導(dǎo)成造血干細(xì)胞。

該研究有重要的潛在應(yīng)用前景：如果進(jìn)一步的研究獲得突破，今后有可能將艾滋病患者的頭發(fā)或皮膚細(xì)胞誘導(dǎo)成iPS細(xì)胞之后，再敲除其CCR5基因，并進(jìn)一步將其誘導(dǎo)成造血干細(xì)胞，回輸給同一個(gè)病人，有可能治療或治愈艾滋病。