來自加州大學(xué)舊金山分校（UCSF）海倫•迪勒家庭綜合癌癥中心的醫(yī)生科學(xué)家（physician-scientist）領(lǐng)導(dǎo)的一個(gè)研究小組在新研究中揭示治療一種最常見人類白血病類型的關(guān)鍵可能在于FLT3基因的某些突變。

發(fā)表在4月15日《自然》（Nature）雜志上的這篇論文，證實(shí)FLT3基因的某些激活突變可作為急性髓細(xì)胞白血病的治療靶標(biāo)，這是一個(gè)對于藥物開發(fā)具有極為重要意義的發(fā)現(xiàn)。

該研究的負(fù)責(zé)人、海倫•迪勒家庭綜合癌癥中心造血系統(tǒng)惡性腫瘤計(jì)劃的共同領(lǐng)導(dǎo)者、血液學(xué)/腫瘤學(xué)教授Neil Shah 博士說：“這些突變對于包含它們的白血病細(xì)胞的生存極為重要。我們的研究還確定了FLT3基因的耐藥性突變，是未來可用于藥物開發(fā)的具有高價(jià)值的靶標(biāo)，并將有望重燃科學(xué)家們開發(fā)治療急性髓細(xì)胞白血病有效FLT3抑制劑的興趣?！?/SPAN>

新研究也揭示了過去開發(fā)的少數(shù)靶向FTL3治療急性髓細(xì)胞白血病的舊藥在臨床試驗(yàn)中遭遇失敗的原因。這些藥物的問題并不是由于缺乏精確度，而是因?yàn)槿狈πЯΑ鼈兠闇?zhǔn)了終止癌癥的正確靶標(biāo)，然而大多數(shù)卻有可能還不足以擊中這一靶標(biāo)。

Shah說未來向患者提供的更好的治療或許包括能夠抑制所有耐藥型FLT3的多種更有效的藥物組合。目前Shah實(shí)驗(yàn)室正在致力鑒別這樣的化合物，并盡快促使它們進(jìn)入臨床。