來自日本自然科學(xué)研究院，京都大學(xué)，福島醫(yī)科大學(xué)等處的研究人員發(fā)表文章，提出了一種新型技術(shù)，通過將兩種新基因轉(zhuǎn)移載體結(jié)合在一起，能有效的把某個(gè)基因傳遞到特殊神經(jīng)環(huán)路上去。利用這種方法，研究人員發(fā)現(xiàn)了大腦一種“間接途徑（indirect pathways）”，這未來也許能用于大腦疾病基因治療。相關(guān)成果公布在Nature雜志在線版上。

領(lǐng)導(dǎo)這一研究的是日本自然科學(xué)研究院 Tadashi ISA教授，以及項(xiàng)目助理教授Masaharu KINOSHITA，ISA教授是一位知名康復(fù)神經(jīng)學(xué)研究領(lǐng)域的科學(xué)家，他曾發(fā)表多項(xiàng)康復(fù)訓(xùn)練對(duì)大腦影響的研究成果。

對(duì)于這一最新成果，他表示，“這種新技術(shù)能用于人類中樞神經(jīng)系統(tǒng)的基因治療，目前我們已經(jīng)在高等靈長(zhǎng)類動(dòng)物上進(jìn)行了實(shí)驗(yàn)。”

這種新技術(shù)就是雙重病毒載體轉(zhuǎn)染技術(shù)（the double viral vector transfection technique），病毒載體是分子生物學(xué)實(shí)驗(yàn)中經(jīng)常用到的一種工具，主要就是利用病毒具有傳送其它基因組進(jìn)入其它細(xì)胞的特性，進(jìn)行轉(zhuǎn)染，這種方法可以用于基礎(chǔ)研究，基因治療，以及制作疫苗。

而這種最新技術(shù)能將兩種基因轉(zhuǎn)移載體結(jié)合起來，有效的把某個(gè)基因傳遞到特殊神經(jīng)環(huán)路上去，這樣研究人員就能成功完成選擇性，可逆性的固有神經(jīng)元抑制——固有神經(jīng)元是指介導(dǎo)皮質(zhì)運(yùn)動(dòng)區(qū)域與脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元之間間接連接的脊髓中間神經(jīng)元。

由此研究人員發(fā)現(xiàn)了一種“間接途徑（indirect pathways）”，這種途徑之前被假設(shè)認(rèn)為是在進(jìn)化過程中，大腦到運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元（調(diào)控肌肉的神經(jīng)細(xì)胞）直接連接建立之后殘留下來的。然而這項(xiàng)研究卻發(fā)現(xiàn)這種間接途徑實(shí)際上在高度發(fā)達(dá)的靈巧手部運(yùn)動(dòng)中扮演了重要角色。

有人認(rèn)為高等靈長(zhǎng)類動(dòng)物，包括人類在內(nèi)都通過發(fā)展出手部操作熟練技巧，完成了爆炸性進(jìn)化。之前的研究認(rèn)為單個(gè)手指移動(dòng)的能力是大腦皮層運(yùn)動(dòng)區(qū)與調(diào)控肌肉運(yùn)動(dòng)的脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元之間直接聯(lián)系的進(jìn)化結(jié)果。

而像是貓，老鼠等低等動(dòng)物的笨拙爪運(yùn)動(dòng)，則只是皮層運(yùn)動(dòng)區(qū)與運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，通過脊髓中間神經(jīng)元連接的結(jié)果。這種人類和靈長(zhǎng)類動(dòng)物殘留的“間接途徑”的功能是什么，在這項(xiàng)成果之前，科學(xué)家們還并不了解。

這篇文章利用這一新方法，揭示出這一途徑實(shí)際上在高度發(fā)達(dá)的靈巧手部運(yùn)動(dòng)中扮演了重要角色，從而終結(jié)了這個(gè)長(zhǎng)期的爭(zhēng)論。

病毒載體實(shí)際上在基因治療中應(yīng)用的頗為廣泛，比如用于癌癥治療的溶瘤病毒。大部分溶瘤病毒設(shè)計(jì)靶向癌細(xì)胞上過表達(dá)的受體或是表面蛋白，以提高病毒僅進(jìn)入和殺傷疾病組織的機(jī)會(huì)。當(dāng)然，這需要腫瘤具有獨(dú)特的表面抗原。不過這是一種理想的情況，找到一些存在于腫瘤細(xì)胞而非正常細(xì)胞上的東西。而在大多數(shù)腫瘤中都是不太可能的，這或許就是這一領(lǐng)域發(fā)展如此緩慢的原因。

來自德州安德森癌癥研究中心的研究人員采取一種略有不同的做法。沒有側(cè)重于選擇性靶向癌細(xì)胞的病毒，或是操縱它們這樣做，他們?cè)O(shè)計(jì)出了一種載體VISA，VISA可以去到各處，但它的包裝只能在癌細(xì)胞中激活。除此之外，還有一種抗癌基因治療策略，就是從患者處采集免疫細(xì)胞，插入可誘導(dǎo)細(xì)胞靶向和殺傷癌癥的遺傳物質(zhì)，然后再將這些細(xì)胞注入回患者體內(nèi)。這些技術(shù)方法將促進(jìn)癌癥基因治療的進(jìn)展。