歐洲藥品管理局（EMA）歐洲人用藥委員會(huì)(CHMP)首次推薦一種基因治療藥物獲得批準(zhǔn)。這種稱作“Glybera”的藥物將用于治療脂蛋白脂酶缺乏遺傳?。?/SPAN>LPLD）的患者。在此之前這一推薦必須獲得歐盟（European Commission）的批準(zhǔn)。而歐盟幾乎不太可能會(huì)拒絕這一推薦。如果獲得批準(zhǔn)，這將是基因治療的一個(gè)里程碑事件。

基因治療是將基因轉(zhuǎn)移至患者體內(nèi)治療疾病的一種方法。在這種情況下Glybera是利用一種病毒在注入到患者體內(nèi)后傳遞一個(gè)發(fā)揮作用的基因拷貝生成脂蛋白脂酶（LPL）。每100萬(wàn)人就有不超過(guò)一人或兩人受累脂蛋白脂酶缺乏。

早在2004年，中國(guó)就成為了首個(gè)批準(zhǔn)基因治療產(chǎn)品用作商業(yè)用途治療癌癥的國(guó)家。但是歐洲和美國(guó)尚未批準(zhǔn)任何的基因治療，這一領(lǐng)域一直受到致癌性等問(wèn)題的困擾。

Glybera的制造商是總部位于阿姆斯特丹的uniQure公司。該公司的首席執(zhí)行官Jörn Aldag說(shuō)今天來(lái)自EMA的公告是向基因治療團(tuán)體發(fā)出的一個(gè)“延遲信息”：事情正在發(fā)生改變。他告訴Nature說(shuō)：“它開(kāi)啟了可能性。你將會(huì)看到更多的投資進(jìn)入?！?/SPAN>

 “好消息”

美國(guó)食品藥物管理局（FDA）罕見(jiàn)產(chǎn)品開(kāi)發(fā)辦公室的前任負(fù)責(zé)人、現(xiàn)擔(dān)任獨(dú)立顧問(wèn)的Tim Coté說(shuō)這一批準(zhǔn)是“一個(gè)驚人的、夢(mèng)幻般的消息。它將歐洲推到了最前沿?！?/SPAN>

Glybera過(guò)去曾收到來(lái)自歐洲人用藥委員會(huì)(CHMP)和EMA前沿醫(yī)療委員會(huì)(CAT)的否定意見(jiàn)。然而，對(duì)因LPL缺乏導(dǎo)致嚴(yán)重或多重胰腺炎發(fā)作的患者的治療進(jìn)行重新評(píng)估后，CAT在六月給予了正面意見(jiàn)，現(xiàn)在已經(jīng)獲得了CHMP的批準(zhǔn)。

CHMP執(zhí)行主席Tomas Salmonson在一份聲明中說(shuō)已建立的評(píng)估Glybera風(fēng)險(xiǎn)和利益的方法一直受到疾病罕見(jiàn)和數(shù)據(jù)不確定性的挑戰(zhàn)。

“評(píng)估這一應(yīng)用是一個(gè)非常復(fù)雜的過(guò)程，相比最初的申請(qǐng)Glybera在更加受限的適應(yīng)證中應(yīng)用，提供給最需要接受治療的患者群。CAT還增加了其他的分析至巨大的數(shù)據(jù)中提供給CHMP，使其得出了Glybera利益遠(yuǎn)大于已知風(fēng)險(xiǎn)的結(jié)論，”他說(shuō)。

CHMP的推薦最終是在一種“特殊的情況”名稱下給予。這使得治療可在缺乏大規(guī)模臨床試驗(yàn)的條件下獲批，用于靶向治療幾乎不可能開(kāi)展大型試驗(yàn)只累及少數(shù)患者的疾病。在三項(xiàng)研究中針對(duì)27名患者進(jìn)行了Glybera測(cè)試。UniQure將設(shè)立一個(gè)登記處監(jiān)控接受治療后發(fā)生在患者身上的事件，這將受到EMA的審查。

緊隨Glybera之后的是另一項(xiàng)靶向免疫缺陷疾患ADA-SCID的基因治療。然而這是一種“體外”治療涉及對(duì)提取的患者骨髓細(xì)胞進(jìn)行基因治療，然后在將它們注入回患者體內(nèi)。

法國(guó)生物技術(shù)研究所Genethon科學(xué)主管、分子生物學(xué)家Fulvio Mavilio說(shuō)現(xiàn)在正獲得英國(guó)制藥巨頭葛蘭素史克（GlaxoSmithKline）的支持，這一治療剛好在Glybera批準(zhǔn)程序之后。

“這兩個(gè)產(chǎn)品例子是當(dāng)今可獲得的兩種基因治療，包括體內(nèi)和體外，已進(jìn)入了最后階段，這對(duì)于整個(gè)領(lǐng)域而言是一個(gè)極好的消息，”他說(shuō)。