iPS細胞儲存計劃是山中伸彌長久以來的一個夢想，該計劃終于在上個月獲得了支持——日本衛(wèi)生部委員會決定，批準(zhǔn)利用來自全國保存的數(shù)千份胎兒臍帶血樣本建立一個細胞系庫。哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院干細胞生物學(xué)家喬治·戴利稱，山中伸彌計劃儲存iPS細胞用于醫(yī)療是“一個大膽的舉動”。但也有一些研究人員質(zhì)疑iPS細胞是否已做好進入臨床的準(zhǔn)備。

山中伸彌于2006年率先證實，成年小鼠皮膚細胞可被轉(zhuǎn)化為iPS細胞。2007年，他用人類細胞重復(fù)了這一實驗。iPS細胞能夠繞開與胚胎干細胞相關(guān)的倫理問題，并可為患者量身定制，以防止免疫系統(tǒng)產(chǎn)生排異反應(yīng)。

日本現(xiàn)有8個長期項目旨在將iPS細胞療法引入臨床應(yīng)用，其中就包括京都大學(xué)iPS細胞研究與應(yīng)用中心針對帕金森氏癥的研究，該項目由山中伸彌主持，離進入臨床試驗至少還有3年時間。首個利用iPS細胞修復(fù)視網(wǎng)膜病變的人體臨床試驗預(yù)計將于明年在日本理化研究所發(fā)育生物學(xué)研究中心進行。如果這些或任何其他的iPS細胞實驗獲得成功，對iPS細胞的需求將呈爆發(fā)式增長。而為個體患者定制iPS細胞，每種細胞系的制備和測試需要花費6個月時間，耗資數(shù)萬美元。

山中伸彌的計劃是，到2020年建立一個包含75種iPS細胞系的標(biāo)準(zhǔn)庫，足以匹配日本80%的人口。為此，山中伸彌需要從6.4萬人的樣本中篩選出75位合適的捐贈者，其體內(nèi)編碼人類白細胞抗原(HLAs)的3個關(guān)鍵基因中任意一個基因必須具有兩個相同副本。

利用日本八家臍帶血銀行儲存的血液可以簡化這一過程，這些銀行保存有2.9萬個樣本，符合要求。山中伸彌正在展開協(xié)商，以期獲得那些被證實不適用于其他醫(yī)療流程的樣本的使用權(quán)。

目前，山中伸彌已建造了一個細胞處理設(shè)備，并向京都大學(xué)倫理委員會提出了建立細胞系庫的申請。其研究團隊希望，到明年3月能夠獲得首個細胞系，可匹配日本8%的人口。

山中伸彌的項目優(yōu)勢在于，日本人口的遺傳多樣性相對較低，若在世界其他地方，這種治療用iPS細胞銀行的規(guī)模將更大，成本投入也更高。日本以外的大部分iPS細胞銀行都是將來自患者的細胞用于研究而非治療，例如，加州再生醫(yī)學(xué)研究所計劃保存3000種細胞系供研究人員使用。

加州再生醫(yī)學(xué)研究所總裁艾倫·創(chuàng)森認(rèn)為，關(guān)于iPS細胞的許多研究問題尚未解決，開展治療試驗“尚不成熟”?！拔覀冞€沒有完全了解這些細胞?！彼赋?，這些細胞是由分化型細胞培育而成，可能導(dǎo)致突變和其他缺陷。斯坦福大學(xué)干細胞生物學(xué)家歐文·威絲曼警告說，由血液細胞轉(zhuǎn)化而成的iPS細胞已被證實可以形成腫瘤。

對此，日本研究人員表示，解決的辦法是在培育這些細胞系的過程中小心避開會引發(fā)腫瘤的白細胞，并強調(diào)所有的安全問題都將會得到解決。