根據(jù)發(fā)布在《Translational Psychiatry》雜志上的一項(xiàng)小型臨床實(shí)驗(yàn)的結(jié)果，一種通常用于加速排尿的藥物改善了自閉癥兒童的某些癥狀。Nature雜志網(wǎng)站對(duì)這一成果進(jìn)行了新聞報(bào)道。

自閉癥是一種以溝通和社交障礙、以及重復(fù)行為為特征的神經(jīng)發(fā)育疾病。研究證實(shí)在自閉癥中，一種通常抑制神經(jīng)元活動(dòng)的神經(jīng)遞質(zhì)——GABA分子介導(dǎo)的信號(hào)發(fā)生了改變。這種GABA信號(hào)破壞是由于腦細(xì)胞中氯離子水平增高所致。

法國(guó)國(guó)家生物醫(yī)學(xué)研究部（INSERM）下屬地中海神經(jīng)生物學(xué)研究所神經(jīng)科學(xué)家Yehezkel Ben-Ari和同事們猜測(cè)，減少氯離子水平或許有助于治療這種疾病。

2010年，Ben-Ari和他的合作者報(bào)告稱在一個(gè)為期三個(gè)月的試驗(yàn)中，布美他尼（bumetanide）——一種通過阻斷離子進(jìn)入細(xì)胞從而降低氯離子濃度的利尿劑——減少了5名幼兒的自閉癥行為，且沒有造成任何副作用。

現(xiàn)在，研究人員開展了一項(xiàng)隨機(jī)臨床對(duì)照試驗(yàn)以驗(yàn)證早期的研究結(jié)果，評(píng)估這一藥物的安全性。

他們招募了60名年齡在3-11歲的兒童開展此項(xiàng)研究。這些兒童被確診出自閉癥或Asperger綜合征，隨機(jī)分配他們?cè)谌齻€(gè)月內(nèi)每日服用1毫克布美他尼或安慰劑。研究人員采用一種標(biāo)準(zhǔn)測(cè)量在一個(gè)月后再度對(duì)他們進(jìn)行了評(píng)估。

引起研究人員的注意

從研究的開始到結(jié)束，研究人員對(duì)孩子們進(jìn)行了錄像，通過獨(dú)立的評(píng)估者檢測(cè)了他們的行為。同時(shí)孩子的父母按要求報(bào)告了他們觀察到的孩子癥狀嚴(yán)重程度的改變。

研究人員看到服用布美他尼的兒童自閉癥的影響較輕，他們的行為獲得了小的但是明顯的改善。這種藥物也似乎安全、耐受性好、副作用小。

“這一研究是基于一個(gè)隨機(jī)對(duì)照設(shè)計(jì)，它引起了我的注意，”倫敦大學(xué)學(xué)院從事自閉癥研究的認(rèn)知神經(jīng)科學(xué)家Uta Frith說。

但她認(rèn)為藥物的效果不大，且安慰劑組中三分之一的人也顯示出一些癥狀改善。她個(gè)人認(rèn)為研究結(jié)果顯示，疾病癥狀存在大量的自發(fā)性波動(dòng)，總體趨勢(shì)是隨時(shí)間改善。

神經(jīng)元和網(wǎng)絡(luò)

作者們認(rèn)為布美他尼可能是一種新型的自閉癥療法，他們的研究結(jié)果為開展更大型的實(shí)驗(yàn)提供了依據(jù)。今年早些時(shí)候，Ben-Ari共同創(chuàng)立了一家名為Neurochlore的公司，該公司現(xiàn)在的目標(biāo)是開發(fā)并使布美他尼商業(yè)化，成為自閉癥的一種治療。

但Frith仍持懷疑態(tài)度?！拔以?jīng)看到許多的自閉癥療法瞬息即逝，新研究留下了許多的問題，例如藥物的機(jī)制是什么，這一效應(yīng)是否能夠復(fù)制？”

Ben-Ari說：“我們并沒有聲稱我們正在治愈自閉癥……但我們希望能夠在動(dòng)物模型和人類中確定神經(jīng)和網(wǎng)絡(luò)的運(yùn)行機(jī)制?！彼a(bǔ)充說了解這一機(jī)制比發(fā)現(xiàn)自閉癥中的遺傳突變更為重要，因?yàn)橥蛔儾⒉荒堋罢嬲嬖V我們發(fā)生了什么。”