美國研究人員2月4日在英國《自然—醫(yī)學(xué)》（Nature Medicine）雜志網(wǎng)絡(luò)版上報告說，他們利用基因療法，改善了先天失聰?shù)膶嶒炇蟮穆犃推胶饽芰Α?/SPAN>

據(jù)介紹，尤塞氏綜合征是導(dǎo)致失聰、失明的一大主因，其發(fā)病與USH1C基因變異有關(guān)，這種基因變異會導(dǎo)致對內(nèi)耳發(fā)育十分重要的一種蛋白出現(xiàn)異常，從而導(dǎo)致先天性失聰，并伴有平衡障礙。

美國羅莎琳德·富蘭克林醫(yī)科大學(xué)的研究人員為攜帶這種基因變異的實驗鼠注射了人工合成的反義寡核苷酸，發(fā)現(xiàn)相關(guān)蛋白的異常情況逐漸恢復(fù)正常，實驗鼠耳中的毛細(xì)胞數(shù)量有所增加，組織結(jié)構(gòu)也得到改善，實驗鼠的低頻聽力和平衡能力均有所提升。

研究人員指出，這一發(fā)現(xiàn)證實，基因療法對攜帶這種基因變異者的聽力改善確有效果，而且越早接受這種療法，效果可能也越好。