作為生命“藍圖”，DNA （脫氧核糖核酸）測序、合成技術很多人都知道。但說起RNA（核糖核酸）干擾技術，可能很多人都會覺得陌生。

RNA干擾技術，亦稱小核酸干擾技術，是一種將短鏈RNA導入細胞引起特異基因mRNA（信使RNA）沉默的技術。研究顯示，向生物體內(nèi)注入微小RNA片段，會干擾生物體本身的RNA“信使”功能，導致相應蛋白質(zhì)無法合成，從而“關閉”特定基因。采用RNA干擾技術直接從源頭上讓致病基因“沉默”，可以更有效地治療某些疾病?？梢哉f，RNA干擾技術是目前生命科學領域中最具發(fā)展前景的生物醫(yī)藥技術和基因功能研究的新技術，引領著破解生物基因功能奧秘的新潮流。

在蘇州生物納米園（BioBAY），蘇州吉瑪基因股份有限公司就在RNA　干擾技術這一“方興未艾”的領域做出了新成績。目前，吉瑪基因擁有具有國際先進水平的小干擾核酸合成技術，已擁有一條從關鍵原料到原料藥合成的上下游貫通的RNA干擾藥物產(chǎn)業(yè)鏈，產(chǎn)品占國內(nèi)60%以上的市場份額并進入國際市場。

讓病毒基因“沉默”

 “基因包含著人體的全部遺傳信息，控制著蛋白，控制著生命。若干年后，當患者去醫(yī)院就診時，醫(yī)生可能會要具有患者全部基因信息的“基因圖譜”，然后因人而異，對癥下藥給予個性化的治療。”吉瑪基因董事長、首席執(zhí)行官張佩琢向記者描繪出基因技術的未來應用前景。

作為蘇州工業(yè)園區(qū)第一位生物醫(yī)藥領域的“千人計劃”人才，張佩琢博士具有十五年的核酸化學領域?qū)W術研究、產(chǎn)品研發(fā)、工業(yè)化生產(chǎn)和銷售經(jīng)驗。據(jù)他介紹，RNA干擾技術具有高效、特異性的靶向作用與沉默機制，在傳統(tǒng)不治之癥如惡性腫瘤、艾滋病、病毒性肝炎、糖尿病、神經(jīng)系統(tǒng)及遺傳性疾病等方面具有廣闊的應用前景?！澳壳埃瑖H生物醫(yī)藥及生物試劑巨頭紛紛投入巨資到該研發(fā)領域，小核酸技術已成為生物制藥及試劑公司的兵家必爭之地。

為了解釋微觀的小核酸技術，張佩琢打了個形象的比喻：“如果把病毒基因想象成一條比較長的彩色拉鏈，那么RNAi的核心點就是針對這樣的一條基因，給它配上這樣一小段跟它正好互補的拉鏈，這樣的一小段大概也就20多個節(jié)，如果能找到、設計、做出這一小段基因并導入進細胞，它就能跟這條病毒基因扣在一起，并在酶的作用下切斷病毒基因，起到讓基因沉默的作用。因此在治療惡性腫瘤，傳染性、遺傳性、神經(jīng)性疾病等方面，有著巨大的應用前景?！?/SPAN>

自主定價“賺”來大市場

在國際上，與吉瑪基因相類似的RNAi產(chǎn)品價格很高，往往單價都能達到500美金之多。那么憑什么能賣這么高的價錢呢？張佩琢認為，這是因為RNAi相關產(chǎn)品具有較高的技術門檻，國際上僅有少數(shù)幾家公司能夠提供此類產(chǎn)品。

張佩琢說，搞生物醫(yī)藥科研都需要龐大的研發(fā)預算作為支撐，因為相關試劑、耗材都是比較昂貴的，每天的日常研究成本都是一個嚇人的數(shù)字。為了改變這一壟斷現(xiàn)狀，培育更加廣闊的市場，吉瑪基因在成功突破小干擾核酸合成的技術壁壘之后，通過自主定價的方式，選擇了一個比較合理的產(chǎn)品價格。吉瑪基因在進入市場之初，就看到必須利用有明顯價格優(yōu)勢的優(yōu)質(zhì)產(chǎn)品打開市場，才能獲得生存發(fā)展空間。于是，吉瑪基因做出了一個膽大的決定，將自己的產(chǎn)品價格定位在400人民幣這一區(qū)間。對此，張佩琢說，公司的產(chǎn)品無論在性能、工藝等方面都達到了國外同等水平，處于國際先進、國內(nèi)領先地位，吉瑪能對產(chǎn)品進行自主定價。

目前吉瑪基因也嘗到了自主定價的甜頭。過去幾年間，在國際金融危機的背景下，吉瑪公司銷售額平均年增長50%，實現(xiàn)了連續(xù)穩(wěn)定增長。

在取得市場的肯定之后，吉瑪基因的發(fā)展可以用“步步深入”來形容。從研發(fā)RNA單體到提供實驗試劑、診斷試劑，再到研發(fā)基因藥物，吉瑪基因走得“穩(wěn)扎穩(wěn)打”。張佩琢說，目前吉瑪基因主要聚焦基礎研究方面的RNA 應用。而在RNA合成藥研發(fā)方面，這與生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)技術、產(chǎn)品的生命周期有關。畢竟生物醫(yī)藥涉及人類生命健康，因此萬萬馬虎不得，新技術、新藥品的研發(fā)、審查極為嚴格，需要更長時間去論證、去實驗。

創(chuàng)新生態(tài)、核心技術“兩手一起抓”

作為一個新興產(chǎn)業(yè)，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展需要互動的創(chuàng)新生態(tài)。對于這一點，張佩琢表示，任何企業(yè)都不是孤立，在橫向上有合作伙伴，在縱向上有上下游“同仁”。近年來，吉瑪基因基于其技術的領先，還帶動了園內(nèi)其他企業(yè)的發(fā)展，形成了園內(nèi)RNA干擾的上下游產(chǎn)業(yè)鏈。為此，由蘇州市范圍內(nèi)共計10家企業(yè)及2家研究所自愿聯(lián)合發(fā)起成立了國內(nèi)獨具特色的蘇州核酸藥物產(chǎn)業(yè)聯(lián)盟。

張佩琢說，希望通過組建這個聯(lián)盟，加強上下游企業(yè)之間的溝通與合作，在這個領域中打造出更多更好的公司和產(chǎn)品。目前聯(lián)盟的工作主要圍繞產(chǎn)業(yè)鏈的發(fā)展制定產(chǎn)業(yè)標準，來規(guī)范行業(yè)秩序?！爱斎?，在注重創(chuàng)新互動的同時，在RNA技術核心領域，吉瑪基因還是要構(gòu)建屬于自己的技術體系，那種買來技術、產(chǎn)品封裝貼牌的發(fā)展路線有著太多的不可控因素。”目前吉瑪基因?qū)Ｗ氖禄蛩幬?、基因診斷試劑研發(fā)及相關產(chǎn)品生產(chǎn)，包括小核酸（RNAi）新藥研發(fā)，納米高分子、納米脂質(zhì)體研發(fā)，小核酸相關試劑siRNA、miRNA相似物、抑制物合成，分子診斷試劑研發(fā)生產(chǎn)以及第二代基因測序服務等，承擔并完成多項863計劃、重大新藥創(chuàng)制及省成果轉(zhuǎn)化項目，至今申請發(fā)明專利42項，14項獲得授權(quán)。

張佩琢說，吉瑪基因在RNA 技術領域已擁有很強的話語權(quán)，其未來目標是把公司打造成為國內(nèi)最大、國際知名，集RNA干擾藥物和基因診斷試劑研發(fā)、生產(chǎn)于一體的基因制藥企業(yè)。