來自美國威斯康星醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家們稱，他們通過修復(fù)一個有缺陷的基因治療了狗的血友病，這標(biāo)志著向著治療人類血友病又邁進(jìn)了一大步。這項(xiàng)研究發(fā)表在11月19日的《自然通訊》（Nature Communications）雜志上，并被放在Nature網(wǎng)站首頁頭版頭條推薦。

A型血友病是一種最常見的遺傳性出血性疾病，每10,000人中大約就有1人受累于這一疾病。它是由于一個基因功能失常引起凝血因子VIII缺乏所導(dǎo)致，這一功能失常的基因可通過母系遺傳。目前這一疾病尚無法徹底治愈。醫(yī)生們通常通過注射促凝劑來治療失控性的出血，但只有一部分患者的免疫系統(tǒng)能夠?qū)@種治療產(chǎn)生反應(yīng)。

由威斯康星醫(yī)學(xué)院David Wilcox領(lǐng)導(dǎo)的一個研究小組，利用一種病毒作為微型特洛伊木馬（Trojan Horse）對狗進(jìn)行了測試。他們將一個具有功能的ITGA2B基因插入到無害的病毒中。然后利用這一病毒來“感染”三條A型血友病狗，將有益的基因?qū)氲搅四軌蛏裳“宓母杉?xì)胞中。

在接受治療后，有兩條狗生成了極高水平的凝血因子VIII，它們在研究的兩年半時間內(nèi)沒有出現(xiàn)過嚴(yán)重出血。且三條狗在接受這一新基因后，都不需要藥物來抑制它們的免疫系統(tǒng)。

基因治療是基于這樣一個簡單的想法：如果一個基因存在缺陷，就用一個功能性的基因來取代或補(bǔ)充它，由此來治療遺傳性疾病。它在上世紀(jì)90年代末突然出現(xiàn)于醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，是最具吸引力的生物技術(shù)領(lǐng)域之一。

然而一些偶然發(fā)生的挫折事件，其中包括1999年一名18歲的美國志愿者因基因治療而死亡，兩名因“泡泡兒癥候群”（ bubble baby syndrome）而接受治療的法國兒童形成了癌癥。讓這一新的前沿研究遭受到重大的打擊。到目前為止，取得的成功案例極少，且都局限于單基因疾病。

今年7月，來自意大利的科學(xué)家們報告稱他們治療了6名異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良患兒，這種神經(jīng)系統(tǒng)疾病是由于ARSA基因突變所引起。這些鼓舞人心的研究都表明在不久的將來，基因治療的時代即將來臨。