以干細(xì)胞為基礎(chǔ)的基因療法為治療一些破壞性的遺傳性皮膚病帶來了希望，但一直以來對(duì)于這種方法的長(zhǎng)期臨床效益并不是很清楚。在發(fā)表于12月26日《細(xì)胞》（Cell）雜志出版社旗下子刊《Stem Cell Reports》上的一項(xiàng)研究中，研究人員對(duì)近7年前在一項(xiàng)臨床試驗(yàn)中接受基因治療的、一位患有大皰性表皮松解癥（epidermolysis bullosa ，EB)的患者進(jìn)行了評(píng)估。研究發(fā)現(xiàn)，將少量的皮膚干細(xì)胞移植到患者的大腿足以恢復(fù)正常的皮膚功能，且沒有引起任何的不良副作用。

論文的資深作者、意大利摩德納-雷焦艾米里亞大學(xué)的Michele De Luca說：“這些研究結(jié)果為未來安全地利用表皮干細(xì)胞，聯(lián)合細(xì)胞治療和基因治療方法來對(duì)抗大皰性表皮松解癥及其他的遺傳性皮膚病鋪平了道路。”

大皰性表皮松解癥是一種令人感到非常痛苦的疾病，它使得皮膚變得非常的脆弱，很容易起泡，它還能夠引起危及生命的感染。由于目前還沒有辦法治愈這種疾病，當(dāng)前的治療策略側(cè)重于緩解癥狀。為了評(píng)估以干細(xì)胞為基礎(chǔ)的基因治療是否是一種有潛力的治療方法，De Luca和同事們以前在摩德納大學(xué)啟動(dòng)了一項(xiàng)I/II期臨床試驗(yàn)，招募了這名名叫Claudio的大皰性表皮松解癥患者。他們從Claudio的手掌取得了皮膚干細(xì)胞，在糾正這些細(xì)胞的遺傳缺陷后，將它們移植回Claudio的大腿。

在新研究中，De Luca和他的研究小組發(fā)現(xiàn)這一治療使得患者的正常皮膚功能得到長(zhǎng)期恢復(fù)。在近7年后，Claudio的大腿看起來正常，沒有水泡癥狀，也沒有腫瘤形成的跡象。值得注意的是，移植少量的干細(xì)胞就足以實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期的皮膚再生。

盡管Claudio的皮膚在這一時(shí)間期限內(nèi)經(jīng)歷了80次更新，移植干細(xì)胞仍然維持了手掌皮膚細(xì)胞的分子特征，并沒有顯現(xiàn)大腿皮膚細(xì)胞的特征。“這一研究結(jié)果表明，成體干細(xì)胞主要再生的是它們通常定位的組織，幾乎沒有再生其他組織的可塑性。這對(duì)于人們一直以來猜想成體干細(xì)胞具有的可塑性提出了質(zhì)疑，強(qiáng)調(diào)了需要謹(jǐn)慎地選擇正確的干細(xì)胞類型取得治療性組織再生。”