eLIFE:艾滋病毒,人類基因組編輯新工具
日期:2014-05-29 08:56:23
丹麥奧胡斯大學(xué)開發(fā)出了一項(xiàng)新技術(shù)利用HIV病毒來作為對(duì)抗遺傳性疾病的一種工具。
研究人員首次成功地改造了HIV病毒顆粒,使得它們能夠通過一些生物學(xué)過程(可以說是)同時(shí)“剪切和粘貼”我們的基因組。由奧胡斯大學(xué)生物醫(yī)學(xué)系開發(fā)的這項(xiàng)新技術(shù),使得以一種新的方式修復(fù)基因組變?yōu)榭赡堋K€為個(gè)體治療遺傳性疾病和某些病毒感染提供了良好的應(yīng)用前景。
奧胡斯遺傳性副教授Jacob Giehm Mikkelsen說:“現(xiàn)在我們可以切除掉病變細(xì)胞基因組的斷裂部分,并同時(shí)修補(bǔ)我們從基因組中刪除遺傳信息所造成的缺口。創(chuàng)新之處在于我們以一種別人從來沒做過的方式將剪刀和補(bǔ)片一起引入到了HIV顆粒中。”
“打了就跑”的技術(shù)不留痕跡
同時(shí),奧胡斯大學(xué)的研究人員小組還開發(fā)了一種技術(shù)來提高稱之為“基因編輯”的剪接過程的安全性。
Jacob Giehm Mikkelsen說:“過去一直是將編碼剪刀的基因傳遞到細(xì)胞中,然而由于細(xì)胞會(huì)持續(xù)生成剪刀,可以啟動(dòng)失控性的剪切,因此會(huì)造成危險(xiǎn)。而我們是以一種蛋白質(zhì)形式來生成剪刀,它們只能在幾個(gè)小時(shí)內(nèi)進(jìn)行剪切,隨后就會(huì)被分解。并且我們還確保了病毒顆粒攜帶著小塊的遺傳物質(zhì)來修補(bǔ)缺口。”
“我們將之稱作為‘打了就跑’的技術(shù),因?yàn)檫@一過程快速且不留痕跡。”
病毒成為納米顆粒
多年來積極開展HIV研究使得研究人員受益匪淺,其中例如證實(shí)了可以將HIV顆粒轉(zhuǎn)變?yōu)檫z傳信息的載體。在當(dāng)前的案例中,研究人員對(duì)HIV顆粒進(jìn)行了改造,使其變成了正常不存在于細(xì)胞中的蛋白質(zhì)的載體。他們將病毒顆粒轉(zhuǎn)變?yōu)榧{米顆粒,其攜帶著可以直接作用于治療細(xì)胞的物質(zhì)。
HIV感染是研究人員希望利用這項(xiàng)技術(shù)的領(lǐng)域之一,他們的目標(biāo)是阻止特異的基因發(fā)揮功能——蛋白質(zhì)剪刀可以做到這一點(diǎn)。
“通過改變免疫系統(tǒng)中的相關(guān)細(xì)胞(T細(xì)胞),我們可以使它們能夠抵抗HIV感染,或許甚至可以同時(shí)給它們裝配上幫助對(duì)抗HIV的基因。通過這種方式HIV可以成為對(duì)抗HIV的一種工具,”研究小組成員博士后Yujia Cai說。這些結(jié)果發(fā)表在近期的科學(xué)期刊《eLIFE》上。