一項(xiàng)最新研究表明，基因治療將有望對(duì)衰竭的心臟進(jìn)行治療?？茖W(xué)家們將特殊基因插入到心肌細(xì)胞中，恢復(fù)了豬的正常心律。

心臟起搏器通過電刺激心臟搏動(dòng)，這一功能通常由竇房結(jié)（sinoatrial node）介導(dǎo)。竇房結(jié)是一簇心臟細(xì)胞，能向心臟其他部分傳遞信號(hào)，使其有規(guī)律的搏動(dòng)。如今，植入式心臟起搏器已經(jīng)廣為使用，但它們需要進(jìn)行手術(shù)安裝，有受到感染的危險(xiǎn)，而且每次過機(jī)場(chǎng)安檢都會(huì)觸發(fā)警報(bào)。

為了克服這些問題，Cedars-Sinai醫(yī)療中心的Eduardo Marbán領(lǐng)導(dǎo)團(tuán)隊(duì)對(duì)豬進(jìn)行了研究。他們通過體細(xì)胞重編程，將竇房結(jié)外的心肌細(xì)胞轉(zhuǎn)變?yōu)槠鸩?xì)胞，讓心臟能夠穩(wěn)定的持續(xù)搏動(dòng)。這一成果發(fā)表在七月十六日的Science Translational Medicine雜志上。

研究人員在121頭豬中模擬了一個(gè)致命的人類心臟疾病，讓電活動(dòng)無法從竇房結(jié)擴(kuò)散到整個(gè)心臟。研究人員通過高頻電波破壞了竇房結(jié)的天然起搏細(xì)胞，結(jié)果這些豬的平均心率減慢到每分鐘50次，而正常心率應(yīng)該在每分鐘100次以上。

研究人員將攜帶Tbx18基因的病毒載體注射到豬的心臟，該基因是一種胚胎轉(zhuǎn)錄因子。在一天之內(nèi)，被病毒感染的心臟細(xì)胞就開始表達(dá)各種起搏基因，并使心臟恢復(fù)了正常的心率。在休息、運(yùn)動(dòng)和睡覺時(shí)，這些豬的心臟都能穩(wěn)定搏動(dòng)，正常心率維持了兩周。

Marbán指出，這一方法比其他生物學(xué)途徑更為簡(jiǎn)單，比如將心肌細(xì)胞誘導(dǎo)為多能狀態(tài)，然后將其分化為起搏細(xì)胞。但他強(qiáng)調(diào)基因療法的效果可能并不會(huì)特別長(zhǎng)。隨著時(shí)間推移，機(jī)體免疫系統(tǒng)可能會(huì)識(shí)別作為載體的病毒，并攻擊受到感染的細(xì)胞。Marbán的研究團(tuán)隊(duì)正在監(jiān)控接受基因治療的豬，看看起搏效果能夠持續(xù)多久。

不過就算這種基因治療有時(shí)效限制，它也能為人們提供很大的幫助，Marbán說。舉例來說，如果患者原本的電起搏器受到感染需要拆除，那么基因療法可以保持心臟穩(wěn)定跳動(dòng)，直到感染被清除并植入新的起搏器。此外，基因治療也可以幫助心臟有缺陷的胎兒，身體生長(zhǎng)迅速的兒童，以及那些不適合進(jìn)行手術(shù)的人。

據(jù)介紹，該研究團(tuán)隊(duì)正在向FDA申請(qǐng)進(jìn)行人體試驗(yàn)，Marbán估計(jì)需要兩到三年。