在發(fā)表于《科學(xué)》（Science）雜志上的一篇文章中，包括羅徹斯特大學(xué)神經(jīng)病學(xué)家Steve Goldman博士在內(nèi)的一個(gè)研究人員小組，綜述了隨著干細(xì)胞療法日益接近現(xiàn)實(shí)，科學(xué)界所面臨的一些可能性及挑戰(zhàn)。

這篇綜述文章將焦點(diǎn)放到了多能干細(xì)胞(PSCs)上，這類干細(xì)胞可以生成所有的細(xì)胞類型。多能干細(xì)胞包括胚胎干細(xì)胞，和由成熟細(xì)胞“重編程”或“誘導(dǎo)”生成，具有發(fā)育最早期某些干細(xì)胞特征的細(xì)胞（iPSCs）——這一過(guò)程通常涉及患者自身的皮膚細(xì)胞。通過(guò)小心操控化學(xué)和遺傳信號(hào)，這些細(xì)胞可分化成為機(jī)體內(nèi)幾乎所有的細(xì)胞類型。

2007年，研究人員首次證實(shí)了可對(duì)皮膚細(xì)胞進(jìn)行成功地重編程。盡管從科學(xué)的角度講，生成iPSCs是一個(gè)相對(duì)較新的過(guò)程，科學(xué)團(tuán)體們相信這些細(xì)胞具有前景。其原因之一就在于它們來(lái)自于患者自身的組織，因此，利用這些細(xì)胞進(jìn)行移植遺傳上相匹配，不大可能受到排斥，從而有可能減少對(duì)免疫系統(tǒng)抑制藥物的需求。

這篇文章分析了當(dāng)前將PSCs應(yīng)用于治療包括糖尿病、肝病和心臟病在內(nèi)的一些疾病的工作狀況。Goldman綜述了神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療當(dāng)前的狀況。

盡管在過(guò)去的幾年里取得了一些進(jìn)展，作者們指出仍然存在一些重大的挑戰(zhàn)?？茖W(xué)家們必須要獲得治療目標(biāo)疾病所需的精確細(xì)胞群，一旦進(jìn)行移植，要確保這些細(xì)胞達(dá)到需要它們的位點(diǎn)，整合到現(xiàn)有組織中。首先必須檢測(cè)移植細(xì)胞的純度，篩查出可能導(dǎo)致腫瘤的不必要細(xì)胞。

Goldman和同事們認(rèn)為“大腦是最難于利用干細(xì)胞療法的器官。”中樞神經(jīng)系統(tǒng)中神經(jīng)元與大量其他支持細(xì)胞之間的復(fù)雜連接和內(nèi)部相關(guān)性，意味著精確重建大腦受損區(qū)域往往難以實(shí)行。并且，許多的神經(jīng)退行性疾病，包括阿爾茨海默氏癥，涉及不止一種細(xì)胞類型，至少在不久的將來(lái)它們還難以成為干細(xì)胞治療的目標(biāo)。

Goldman認(rèn)為，反之，（至少在早期階段）與單一細(xì)胞類型相關(guān)的一些神經(jīng)系統(tǒng)疾病有望成為PSC治療的目標(biāo)。其中包括帕金森氏病和亨廷頓氏病，它們的特征分別是多巴胺生成神經(jīng)元和中型多棘神經(jīng)元喪失。尤其是與大腦中支持細(xì)胞：膠質(zhì)細(xì)胞（glia）相關(guān)的一些疾病，如多發(fā)性硬化、白質(zhì)卒中、腦癱和小兒腦白紙營(yíng)養(yǎng)不良癥，它們是干細(xì)胞療法強(qiáng)有力的候選者。這些疾病都是以特異的膠質(zhì)細(xì)胞類型——少突膠質(zhì)細(xì)胞喪失為特征。少突膠質(zhì)細(xì)胞生成髓鞘，這一絕緣物使得電信號(hào)能夠在細(xì)胞間傳播。在多發(fā)性硬化癥中，機(jī)體自身的免疫系統(tǒng)攻擊并破壞這些細(xì)胞，隨著時(shí)間的推移，細(xì)胞間的通訊遭到破壞或甚至喪失。

少突膠質(zhì)細(xì)胞是少突膠質(zhì)祖細(xì)胞（OPC）的子細(xì)胞?？茖W(xué)家們很早以前的懷疑，如果成功地移植到病變或受損大腦中，OPCs或許能夠生成一些新的少突膠質(zhì)細(xì)胞，修復(fù)喪失的髓鞘，由此逆轉(zhuǎn)這些疾病造成的損傷。

Goldman的研究小組曾證實(shí)，源自人類皮膚細(xì)胞的PSCs生成的OPCs成功地修復(fù)了髓鞘缺陷小鼠大腦和脊髓中的髓鞘，可以挽救和恢復(fù)在其他情形下會(huì)死去的小鼠。盡管這項(xiàng)工作證實(shí)了干細(xì)胞療法的前景，也顯示出了科學(xué)家們面臨的一些挑戰(zhàn)。Goldman實(shí)驗(yàn)室花了4年的時(shí)間確立重編程、生成并最終純化用于移植的足夠數(shù)量的OPCs所需精確化學(xué)信號(hào)，直到最近該研究小組才開發(fā)了一些方法來(lái)生成移植到人體中所需的足夠純度和數(shù)量的細(xì)胞。

作者們認(rèn)為，未來(lái)的發(fā)展將取決于科學(xué)家們與臨床醫(yī)生之間，以及學(xué)術(shù)界、工業(yè)界和監(jiān)管機(jī)構(gòu)之間持續(xù)的緊密合作，克服仍有的一些障礙，為罹患這些破壞性疾病的患者帶來(lái)新的干細(xì)胞療法。