目前，美國羅格斯大學(xué)副教授Ki-Bum Lee開發(fā)的一項專利技術(shù)，可以克服利用干細(xì)胞完整治療潛力的一個關(guān)鍵障礙。

致力于再生細(xì)胞并培養(yǎng)新組織來治療衰竭性損傷和疾?。ㄈ缗两鹕?、心臟病和脊髓損傷）的研究人員，所面臨的一個主要挑戰(zhàn)是，創(chuàng)建一種簡單、有效和無毒性的方法，來控制到特定細(xì)胞譜系的分化。Lee及其羅格斯大學(xué)、日本京都大學(xué)的同事們，發(fā)明了一種平臺，他們稱之為NanoScript，對于基因表達(dá)領(lǐng)域的研究人員來說，這是一個重要的突破?；虮磉_(dá)是指細(xì)胞在生命過程中，把儲存在DNA順序中遺傳信息經(jīng)過轉(zhuǎn)錄和翻譯，轉(zhuǎn)變成具有生物活性的蛋白質(zhì)分子，對于通過干細(xì)胞治療的組織發(fā)育過程是很重要的。

干細(xì)胞具有很大的潛力應(yīng)用于各種醫(yī)學(xué)治療，因為它們能夠培養(yǎng)整個身體的組織。在許多組織中，干細(xì)胞作為一種內(nèi)部修復(fù)系統(tǒng)，具有幾乎無限分裂和補(bǔ)充其他細(xì)胞的能力。

轉(zhuǎn)錄因子（TF）蛋白質(zhì)是基因表達(dá)的主要調(diào)控因子。TF蛋白在調(diào)控干細(xì)胞分化過程中發(fā)揮重要的作用。雖然有些人試圖制造行使天然轉(zhuǎn)錄因子功能的合成分子，但NanoScript是第一個能夠與內(nèi)源DNA相互作用的納米材料TF蛋白質(zhì)。Lee關(guān)于NanoScript的這項研究，發(fā)表在最近的美國化學(xué)學(xué)會期刊《ACS Nano》。該研究是由美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）資助支持。

Lee帶領(lǐng)羅格斯大學(xué)的一個研究小組，主要集中開發(fā)和整合納米技術(shù)與化學(xué)生物學(xué)，來調(diào)控癌癥和干細(xì)胞中的信號通路。他指出：“我們的動機(jī)是，開發(fā)一種非常強(qiáng)大的、高效的納米粒子為基礎(chǔ)的平臺，能夠調(diào)節(jié)基因表達(dá)，最終調(diào)節(jié)干細(xì)胞的分化。因為NanoScript是TF蛋白的一個功能性復(fù)制品和一個可調(diào)諧的基因調(diào)控平臺，它有巨大的潛力做到這一點?，F(xiàn)在，干細(xì)胞生物學(xué)領(lǐng)域有另外一種平臺來調(diào)控分化，而納米技術(shù)領(lǐng)域首次證明，我們可以在轉(zhuǎn)錄水平上調(diào)控基因表達(dá)。”

NanoScript是由網(wǎng)絡(luò)共享功能肽和小分子（稱為合成轉(zhuǎn)錄因子）構(gòu)建而成，模擬單個TF結(jié)構(gòu)域，映射到金納米粒子上。

本文共同作者、羅格斯大學(xué)化學(xué)研究生Sahishnu Patel指出：“NanoScript定位在細(xì)胞核內(nèi)，可高達(dá)30倍地啟動一個報告質(zhì)粒的轉(zhuǎn)錄。NanoScript可以一種非病毒的方式，有效地在內(nèi)源性DNA上轉(zhuǎn)錄靶基因。”

Lee說，他的研究的下一步是，探討利用NanoScript后，金納米粒子上發(fā)生了什么情況，以確保沒有毒害作用產(chǎn)生，并確保NanoScript長時間的有效性。

Lee表示：“由于NanoScript獨特的可調(diào)諧特性，我們非常自信，這個平臺不僅可以作為傳統(tǒng)基因調(diào)控方法的一種理想的替代，還可以直接應(yīng)用于基因調(diào)控相關(guān)方面，如干細(xì)胞分化、癌癥治療和細(xì)胞重編程。我們的研究將繼續(xù)評估這些技術(shù)的長期影響。”

Lee來自韓國，2008年加入羅格斯大學(xué)，已經(jīng)獲得了許多榮譽(yù)，包括美國國立衛(wèi)生研究院主任的新創(chuàng)新獎。Lee在西北大學(xué)獲得化學(xué)博士學(xué)位，在斯克利普斯研究所完成博士后研究，曾經(jīng)在普林斯頓大學(xué)和加州大學(xué)洛杉磯分校醫(yī)學(xué)院做訪問學(xué)者。