Nature重要成果:發(fā)現(xiàn)“一箭三雕”的藥物
日期:2016-08-09 09:04:14
科學(xué)家們發(fā)現(xiàn)了一種化合物能夠殺死導(dǎo)致三種被忽視的疾?。好乐掊F蟲?。?/span>Chagas disease)、利什曼?。?/span>leishmaniasis)和昏睡?。?/span>sleeping sickness)的寄生蟲。在拉丁美洲、亞洲和非洲這些疾病影響了數(shù)百萬人,當(dāng)前幾乎沒有有效的治療方法。
發(fā)表在今天《自然》(Nature)雜志的一項(xiàng)新研究表明,可以采用一種藥物來治療所有三種疾病。諾華研究基金會(huì)(GNF)基因組學(xué)研究所的研究人員發(fā)現(xiàn)了一種化合物可在小鼠中治愈所有這些疾病。并且在實(shí)驗(yàn)室測試中它沒有傷害人類細(xì)胞,為藥物開發(fā)提供了一個(gè)強(qiáng)大的起點(diǎn)。
美洲錐蟲病、利什曼病和昏睡病顯示不同的癥狀,但它們都是由稱作為動(dòng)質(zhì)體(Kinetoplastid)的寄生蟲——一種單細(xì)胞生物所引起。2005年7月15號Science公布了三種危險(xiǎn)寄生蟲的基因組,四家主要研究機(jī)構(gòu)負(fù)責(zé)此次的測序,并對這三種寄生蟲基因組進(jìn)行了比較,分析認(rèn)為美洲錐蟲病、利什曼病和昏睡病這三種疾病的病原體有相似的核心基因(6,200個(gè)基因)(四家權(quán)威機(jī)構(gòu)公布三種主要寄生蟲基因組 )。這些寄生蟲共享了一些相似的生物學(xué)和遺傳學(xué),使得研究人員認(rèn)為或許可能找到一種化合物來消滅三種疾病。
諾華研究基金會(huì)研究小組測試了300多萬種不同的化合物,鑒別出了一種叫做GNF6702的化合物能夠有效對抗這些寄生蟲,且不損害人類細(xì)胞。他們改進(jìn)了這一初始化合物使得它更有效,然后在小鼠中測試了它。
資深研究作者、諾華研究基金會(huì)的Frantisek Supek說:“我們發(fā)現(xiàn)這些寄生蟲有一個(gè)共同的弱點(diǎn)。我們希望利用這一弱點(diǎn)來發(fā)現(xiàn)及開發(fā)出一種藥物來治療這三種疾病。”
維康基金會(huì)創(chuàng)新主任Stephen Caddick博士說:“每年這三種疾病導(dǎo)致了5萬多人死亡,然而,它們卻只獲得了相對較少的資金支持研究和藥物開發(fā)。我們希望我們對于這項(xiàng)研究的早期支持,將為開發(fā)出一些新療法,為世界上最貧困地區(qū)的數(shù)百萬人減輕痛苦奠定基礎(chǔ)。”
這三種疾病的現(xiàn)有療法非常昂貴,通常會(huì)導(dǎo)致一些副作用且并不是很有效。GNF6702對小鼠似乎沒有產(chǎn)生任何不良影響,表明它可能比現(xiàn)有藥物副作用要少,不過仍需要在人類研究中探討這一點(diǎn)。在GNF6702進(jìn)入臨床試驗(yàn)之前研究人員現(xiàn)正在對其進(jìn)行毒性測試。
寄生蟲是一些令人討厭的小東西,它們會(huì)鉆入我們體內(nèi),偷走我們的營養(yǎng),吸食我們的血液。然而2016年4月Science雜志發(fā)表的一項(xiàng)新研究表明,寄生性的腸道蠕蟲能對腸道菌組成起到有益影響,幫助人體對抗炎癥性腸病。
寄生蟲會(huì)鉆入我們的器官中,偷走我們的營養(yǎng)及吸食我們的血液——但它們的影響并不都是有害的。針對生活在亞馬遜河熱帶雨林中的人們開展的一項(xiàng)新研究表明,某些腸道寄生蟲可提高婦女生育孩子的數(shù)量。這一研究發(fā)現(xiàn)發(fā)布在2015年11月的science雜志上。