基因治療（gene therapy）是指將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達(dá)到治療目的。也包括轉(zhuǎn)基因等方面的技術(shù)應(yīng)用。也就是將外源基因通過基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入病人的適當(dāng)?shù)氖荏w細(xì)胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。目前，基因治療已經(jīng)被用于治療許多疾病。

2015年9月《Nature Genetics》雜志上的一項(xiàng)研究指出，基因治療常用的病毒載體AAV2可促進(jìn)腫瘤發(fā)展。過去被認(rèn)為無(wú)害的AAV2實(shí)際上與肝細(xì)胞癌有關(guān)，如果患者沒有表現(xiàn)出肝硬化和其它肝癌風(fēng)險(xiǎn)因子，那么它們的病情很可能與AAV2有關(guān)。研究人員指出，AAV2現(xiàn)在常被用作基因治療的載體。雖然AAV2 DNA插入引發(fā)癌癥可能比較少見，但在在使用這種病毒的時(shí)候應(yīng)該充分提高警惕。

最近，華盛頓州立大學(xué)的研究人員開發(fā)出一種方法，來(lái)減少癌癥細(xì)胞的發(fā)展——基因治療中這種罕見但卻危險(xiǎn)的副產(chǎn)品。

本文通訊作者、藥學(xué)副教授Grant Trobridge帶領(lǐng)的研究小組，改變了一種病毒將有益基因運(yùn)至靶細(xì)胞的方式。修改后的病毒載體可以降低癌癥的風(fēng)險(xiǎn)，并可用于許多血液疾病。

Trobridge和他的團(tuán)隊(duì)將相關(guān)研究成果發(fā)表在Nature子刊《Scientific Reports》。該團(tuán)隊(duì)正在將這些研究成果轉(zhuǎn)化成一種干細(xì)胞基因療法，來(lái)靶定新生兒中一種致命的免疫缺陷——稱為SCID-X1，也被稱為“泡泡男孩綜合癥”。

基因治療可通過用修復(fù)的基因替換缺陷基因，來(lái)治療遺傳性疾病。它已在臨床試驗(yàn)中顯示出很大的前景，但是由于傳遞基因的困難而受挫，因此出于安全考慮，它們?cè)谂R床的使用還需要很長(zhǎng)一段時(shí)間。例如，法國(guó)和英國(guó)合作的一項(xiàng)試驗(yàn)，成功地治療了20例SCID-X1中的17例，只有五人患上了白血病。

Trobridge和他的同事們使用的是從一種泡沫逆轉(zhuǎn)錄病毒開發(fā)的載體，如此命名是因?yàn)樗坪踉谀承┣闆r下會(huì)起泡沫。不同于其他的逆轉(zhuǎn)錄病毒，它們通常不感染人類。它們也不太容易激活附近的基因，包括可能致癌的基因。

逆轉(zhuǎn)錄病毒是基因治療的一種自然選擇，因?yàn)樗鼈兺ㄟ^將它們的基因插入宿主基因組，而起作用。

Trobridge團(tuán)隊(duì)著眼于制備更安全的載體，他們改變了載體與靶干細(xì)胞相互作用的方式，所以它會(huì)將自己插入到基因組比較安全的地方。他們發(fā)現(xiàn)，它往往較少整合潛在致癌的基因。

Trobridge說(shuō)：“我們的目標(biāo)是，為SCID-X及其家人開發(fā)一種安全有效的治療方法。我們已經(jīng)開始與其他科學(xué)家和醫(yī)生合作，把這種療法轉(zhuǎn)化到臨床上。”他預(yù)測(cè)，這種治療方法可能會(huì)在五年內(nèi)準(zhǔn)備好進(jìn)入臨床試驗(yàn)。