鐮狀細(xì)胞疾病的典型癥狀就是鐮狀細(xì)胞危機(jī)的反復(fù)發(fā)作，也叫做血管阻塞危機(jī)，在這種情況下病人紅細(xì)胞形狀改變，凝結(jié)在一起堵塞小血管，導(dǎo)致疼痛和器官損傷。在新一期《New England Journal of Medicine》的編輯文章中，波士頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院（BUSM）的研究人員強(qiáng)調(diào)為了防止這些有害的狀況，應(yīng)該多管齊下聯(lián)合多種藥物一起治療鐮狀細(xì)胞疾病。

在該雜志前一期的文章中，研究人員（Ataga等人）報(bào)道了一種靶向P-選擇素的抗體，P-選擇素是一種蛋白質(zhì)，涉及血管阻塞危機(jī)中紅細(xì)胞和其他細(xì)胞的粘附作用。他們發(fā)現(xiàn)和對(duì)照組相比，有45%注射這種抗體（crizanlizumab）的病人的鐮狀細(xì)胞危機(jī)得到減緩。

“目前治療鐮狀細(xì)胞貧血的藥物很有限，我們期待新的有效療法。”論文作者、BUSM藥學(xué)教授Martin Steinberg博士說道，“如果這種療法（或者與之相似的療法）最終被批準(zhǔn)，將顯著延長鐮狀細(xì)胞貧血病人的生命。”

Steinberg認(rèn)為因?yàn)槟壳皼]有單一療法可以消除鐮狀細(xì)胞危機(jī)，因此涉及靶向該病理過程中不同信號(hào)通路中不同靶點(diǎn)的藥物的聯(lián)合療法也許最終能獲得成功。“目前治療鐮狀細(xì)胞性貧血的藥物羥基脲只能幫助大部分人，但是不能幫助所有病人。我們的臨床試驗(yàn)表明另一種和羥基脲作用機(jī)理不同的藥物也有一定療效，因此可以單獨(dú)使用或者與羥基脲一起使用以防止嚴(yán)重的病情。”

同時(shí)，Steinberg也指出盡管鐮狀細(xì)胞危機(jī)減少，但是病人調(diào)查問卷檢測出的主觀臨床獲益率很低。盡管如此，Steinberg認(rèn)為使用抗粘附劑的新型治療方案很有希望最終被批準(zhǔn)用于臨床。“這是一項(xiàng)很重要的臨床研究，臨床結(jié)果很好，一旦療效被進(jìn)一步確認(rèn)，將為鐮狀細(xì)胞性貧血病人帶來重要的新治療方案。”