國(guó)內(nèi)首例第八凝血因子轉(zhuǎn)基因兔在錫誕生
日期:2011-10-14 09:06:10
無(wú)錫市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)獲突破性成果。10月11日,蘭諾生物技術(shù)無(wú)錫有限公司宣布,成功將人類重組第八凝血因子的基因植入家兔基因組,培育出國(guó)內(nèi)首例含有第八凝血因子的轉(zhuǎn)基因兔。“目前,我們已首批培育成功6只轉(zhuǎn)基因兔,它們將通過(guò)分泌含有第八凝血因子的乳汁,經(jīng)蛋白提純后,用于血友病患者的治療”,國(guó)際著名動(dòng)物克隆和轉(zhuǎn)基因動(dòng)物專家、公司總裁杜福良博士介紹說(shuō)。
血友病是一種遺傳性的凝血功能障礙性疾病,不加治療會(huì)導(dǎo)致生命危險(xiǎn),而最有效的治療方法是直接注射第八凝血因子。但由于傳統(tǒng)凝血因子主要是從人血漿中提取,成本高,產(chǎn)出量低,還可能攜帶人體致命病毒,其應(yīng)用受到很大限制。據(jù)杜福良介紹,目前,全球每年第八凝血因子需求量為0.5-1千克,國(guó)內(nèi)95%的第八凝血因子都來(lái)源于進(jìn)口。市場(chǎng)上每克高達(dá)290萬(wàn)美元的昂貴價(jià)格,導(dǎo)致很多病人買不到藥、買不起藥,生活質(zhì)量大大降低。
早在2005年,杜福良就在美國(guó)開(kāi)始涉足第八凝血因子動(dòng)物化生產(chǎn)與克隆研究。去年3月,由杜福良、楊瀾、徐捷三名海歸博士領(lǐng)銜的創(chuàng)業(yè)團(tuán)隊(duì)?wèi)驯Э萍紙?bào)國(guó)的理想,進(jìn)駐無(wú)錫(惠山)生命科技產(chǎn)業(yè)園,創(chuàng)辦“530”企業(yè)蘭諾生物技術(shù)無(wú)錫有限公司。在園區(qū)鼎力支持下,他們僅用5個(gè)月時(shí)間就完成了實(shí)驗(yàn)室、動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中心、團(tuán)隊(duì)組建等基礎(chǔ)性工作。歷經(jīng)數(shù)次失敗,今年1月,他們利用轉(zhuǎn)基因技術(shù),將含有人類重組第八凝血因子的基因成功植入新西蘭白兔的胚胎內(nèi),經(jīng)過(guò)胚胎移植方法,生產(chǎn)出含有第八凝血因子的轉(zhuǎn)基因兔。“目前,我們商業(yè)化轉(zhuǎn)基因效率已達(dá)到25%,遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過(guò)國(guó)際上5%的平均水平”,杜福良自豪地說(shuō)。首例第八凝血因子轉(zhuǎn)基因兔的問(wèn)世,將為廣大血友病患者帶來(lái)福音。按照研發(fā)計(jì)劃,到2015年,該公司通過(guò)轉(zhuǎn)基因兔生產(chǎn)的第八凝血因子藥物將經(jīng)過(guò)一系列臨床試驗(yàn)后,有望正式投放市場(chǎng)?!皩脮r(shí),我們培育的每只兔子就像是一座源源不斷生產(chǎn)藥物的工廠,一年產(chǎn)值高達(dá)2000萬(wàn)元,將使目前第八凝血因子市場(chǎng)價(jià)格降低50%以上”,杜福良還透漏,目前,上海、南京等地風(fēng)投公司已聞風(fēng)而來(lái),紛紛要求開(kāi)展合作。