Science醫(yī)學:細胞治療,未來醫(yī)學的“第三大支柱”
日期:2013-04-07 09:05:42
根據(jù)加州大學舊金山分校的研究人員所說,或許有一天,細胞會像現(xiàn)在用工程蛋白質、抗體或更小的化學物質制成的藥品一樣,普遍用于治療患者。在發(fā)表于《科學轉化醫(yī)學》(Science Translational Medicine)雜志上的一篇論文中,他們對細胞療法成為“醫(yī)學第三大支柱”的前景進行了概述。
“如今,生物醫(yī)學科學處在變革的風口浪尖:人類與微生物細胞被用作治療的實體,”論文的共同作者、加州大學舊金山分校系統(tǒng)與合成生物學中心主任及教授Wendell Lim說。
細胞治療有潛力解決一些重要的、尚無法滿足的需求,治療某些最致命的疾病,包括糖尿病、癌癥和炎癥性腸病等。
盡管大型制藥公司生產(chǎn)了某些小分子藥物,生物技術公司緊隨遺傳工程革命開發(fā)出了一些靶向性藥物,但細胞卻能夠完成這些藥物無法實現(xiàn)的一些功能。舉例來說,細胞的適應性強。它們能夠比當前的藥物更好地感知周圍的環(huán)境,可以改變它們的反應,更好地適應生理條件。
細胞工程學的不斷進步,為開發(fā)出安全的、可預測作用的細胞治療提供了一個框架。
加州大學舊金山分校藥學院助理教授、人類微生物組專家Michael Fischbach博士,以及加州大學舊金山分校教務長及常務副校長Jeffrey Bluestone博士,和Lim是這一研究的共同作者。
這三人在加州大學舊金山分校和《Science Translational Medicine》雜志的支持下,將于今年的4月12日組織一場為期一天的關于細胞治療潛力的研討會,與干細胞治療、免疫治療和人類微生物組領域的一些科學帶頭人開展會談與討論。
從細胞首次成功應用于骨髓和器官移植至今已有40多年,但如今設想的策略更為的復雜,涉及獲得基因編程細胞發(fā)育及內部運作機制的新知識,在此基礎上進行細胞操控。
免疫系統(tǒng)的細胞天生能執(zhí)行一些重要的功能,研究人員一直在致力于操控它們,建立一些更具靶向性的、更有效的治療。例如,針對癌癥的免疫反應往往較弱,因此科學家們正在操縱和培育一些能靶向癌細胞上特異分子的免疫細胞群。通過這些新實驗治療,一些致命的白血病能夠顯著康復。
細菌細胞也有望用于治療。近年來,科學家們已經(jīng)認識到,在我們體內或體表90%的細胞是細菌細胞,這些微生物與我們自身的細胞相互作用影響了我們的健康。
近來利用糞便移植物將促進健康的細菌導入到復發(fā)性難辨梭菌感染患者體內,治療一種可危及生命的嚴重胃腸道疾病,引人注目地證實了細菌治療疾病的潛力。根據(jù)加州大學舊金山分校的科學家們所說。操縱細菌組合對抗炎癥,有可能被證實可以更有效地治療克羅恩病和其他炎癥性腸病。
細胞治療的其他“殺手锏”,可能還包括組合細菌和人類工程細胞。例如,為了控制體重,有可能利用腸道細菌將某些碳水化合物轉化為不可消化的形式,也可以向上皮壁上的人類細胞發(fā)送信號,啟動一種程序向大腦發(fā)送食欲得到滿足的信號。
不過,細胞治療仍然還存在著許多的工程學和調控方面的挑戰(zhàn)??茖W家們希望能夠可靠的控制細胞的多個方面,包括它們的激活,群體生長,程序性死亡,遷移至身體特定位點,與其他細胞的互作和通訊,治療小分子的生成,和決定制定等。
盡管細胞的復雜性使得許多科學家對細胞治療抱遲疑態(tài)度,作者們說,這種復雜性有可能使得細胞治療比其他藥物更具有可預測性,因為復雜的、自然存在的環(huán)路往往會限制細胞的活動。正如細胞利用分子回路非常精確地發(fā)揮作用,研究人員應該能夠系統(tǒng)地了解細胞的控制模塊,調整和重塑細胞的行為方式。
“如果小分子和生物制品是工具,那么細胞就是木匠、建筑師和工程師,”Fischbach說。
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