艾滋病病毒與其它逆轉錄病毒一樣，其遺傳物質也是整合到人體宿主基因組上進行復制，雖然抗逆轉錄病毒療法可以有效的抑制艾滋病毒，但是卻不能根除這些整合性病毒，這些病毒就可以在治療期間潛伏休眠，一旦治療中止，又重新開始復制。

不過7月21日發(fā)表在《美國國家科學院院刊》上的一篇文章中，研究人員利用基因組編輯技術的精確剪切，將艾滋病毒從人類基因組中剔除。

“研究人員通過幾個系統進行了研究，”Fred Hutchinson 癌癥研究中心的Daniel Stone評論道，“其中這種方法確實能令人信服，不過接下來還有個問題，那就是如何遞送這一系統？”

天普大學的 Kamel Khalili等人采用了CRISPR/Cas9 基因組編輯系統，針對幾個人類細胞系，比如小膠質細胞和T細胞進行了研究，從這些細胞中去除了HIV病毒。他們靶向的是病毒的5和3末端，也就是長末端重復序列（LTRs），這樣整個病毒基因組都被刪除了。

CRISPR (clustered regularly interspersed short palindromic repeats)/Cas是源于細菌及古細菌中的一種后天免疫系統，它可利用靶位點特異性的RNA指導Cas蛋白對靶位點序列進行修飾。其中的一個關鍵因子就是Cas酶，能用于切斷靶標DNA，比如目的基因中的DNA片段，另外一個就是稱為導向RNA（gRNA）的RNA分子，這種分子能通過互補結合靶標。

研究人員發(fā)現Cas9酶不僅能切去HIV基因組中的一個拷貝，而且能在同一細胞中，剪切掉潛伏于不同染色體的另外一個拷貝。Khalili說，細胞常常有幾個潛伏期的HIV病毒拷貝，分布在不同染色體中。“這一技術最有可能清楚掉病毒DNA”，他說。

此外，這項研究報道的基因編輯方法也阻止了隨后的艾滋病毒感染。這“在之前是無法實現的”。

這項研究基于此前京都大學在Nature雜志上發(fā)表的一篇文章：Harnessing the CRISPR/Cas9 system to disrupt latent HIV-1 provirus，Yoshio Koyanagi和他的同事也是利用 CRISPR/Cas9 方法來干擾艾滋病毒。

不過最新這項研究采用的是兩個導向RNAs，能清楚LTRs末端，這種方法“似乎比單個gRNA表達策略，更能有效的誘導HIV-1 LTR插入/刪除基因突變，并刪除HIV-1前病毒 DNA”。

CRISPR/Cas9 方法的一個局限性就是這種方法可能會刪除基因組中的非靶標區(qū)域，也就是所謂的脫靶效應（off-target effects），Khalili研究組進行了整個基因組的研究，尋找脫靶可能性，但是均沒有發(fā)現。

目前Koyanagi研究組正在進行另外一個不同的 CRISPR 方法研究，希望能“沖去”HIV病毒，也就是激活休眠的HIV病毒，然后通過抗逆轉錄病毒療法去除這些病毒。